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缬苯那嗪胶囊用于治疗亨廷顿舞蹈病获FDA批准
发布时间:2023/08/24

Neurocrine Biosciences, Inc.宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Ingrezza (valbenazine,缬苯那嗪) 胶囊用于治疗成人亨廷顿舞蹈症(HD)相关舞蹈病。


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Ingrezza是唯一一种单胶囊、每日一次的选择性囊泡单胺转运蛋白2 (VMAT2)抑制剂,VMAT2是一种调节从细胞质到突触小泡储存和释放单胺的转运蛋白。此前于2017年,该药获批用于治疗成人迟发性运动障碍(TD)。目前批准使用的Ingrezza剂量为40毫克、60毫克和80毫克胶囊。INGREZZA尚未被批准用于任何其他剂型。


亨廷顿舞蹈症是一种常染色体显性遗传疾病,由于亨廷顿蛋白HTT)基因(4号染色体)突变,引起编码谷氨酸的CAG重复序列拷贝数异常增多而造成。以舞蹈症、神经心理症状以及进展性认知功能受损为疾病特征,中年起病。诊断依赖基因诊断。一级亲属在完成基因检测后接受遗传咨询。


目前,全球仅3款药物获批用于治疗亨廷顿舞蹈症,分别为丁苯那嗪、氘代丁苯那嗪和硫必利。