《罕见病目录》的问世，为各部门制定罕见病相关政策提供了重要依据。《目录》的动态更新，对于有关疾病而言意味着更多的希望。

伴随《第二批罕见病目录》的发布，罕见病信息网统计了《目录》覆盖的86个罕见病，发现至少有29个罕见病、41种药品已在我国上市。（相关阅读：《第二批罕见病目录》中已有36+药物在华获批（数据持续更新中））

考虑到“境外有药、境内无药”的治疗困境，罕见病信息网还统计了《第二批罕见病目录》中涉及的86个疾病，发现已有15个疾病所需适应症药物通过博鳌乐城特许政策率先在乐城先行区“先行先试”，其中7种药品已获国家药监局审批上市。（相关阅读：境外有药，境内无药？这15种罕见病药物已经在海南博鳌先行先试！（覆盖《第二批罕见病目录》）)

今天是《第二批罕见病目录》梳理的第三期，我们围绕境内无药，但有关治疗药物已获得CDE受理的维度做了统计。发现已有至少8款药物或CDE上市许可，部分药物拟纳入优先审评审批或突破性治疗。

得以预见，伴随罕见病目录的动态更新，罕见病的保障政策将惠及更多患者。