武田公司前不久宣布，日本厚生劳动省已批准使用CUVITRU™ [免疫球蛋白皮下注射（人），20%溶液]用于2岁及以上无丙种球蛋白血症或低丙种球素血症的患者，这些疾病的特征是抗体水平非常低或缺乏，并且由原发性免疫缺陷（PID）或继发性免疫缺陷（SID）引起的严重复发感染风险增加。该批准标志着武田在日本首次为患者提供皮下免疫球蛋白（SCIG）治疗。

该批准基于一项3期临床试验的结果，该试验评估了CUVITRU[免疫球蛋白皮下（人），20%溶液]在日本PID患者中的疗效、安全性、耐受性和药代动力学，以及在北美和欧洲对PID患者进行的两项2/3期临床试验的结果。日本17名患者的临床试验结果证实了其有效性和安全性。未报告严重不良事件，且CUVITRU耐受性良好。在CUVITRU治疗期间，最常见的不良反应是4名患者（23.5%）的注射部位肿胀和3名患者（17.6%）的注射部位红斑。先前报道的临床试验结果也证实了CUVITRU的有效性和安全性。

武田血浆衍生治疗事业部日本区域研发负责人Naoyoshi Hirota表示：“我们很高兴CUVITRU在全球30多个国家获得批准，现在在日本被批准为我们治疗无丙种球蛋白血症或低丙种球素血症的首个皮下免疫球蛋白治疗方法。免疫缺陷患者通常会经历严重的感染，包括肺炎、败血症和其他反复感染。免疫球蛋白替代疗法是护理的标准，我们很自豪能为日本的患者提供一种新的灵活给药方案。”

PID的及时诊断在日本是一个问题，免疫球蛋白的治疗目前远低于世界其他地区。未来几年，患者对血浆衍生疗法（PDT）的需求预计将大幅增长，武田正在领导监管工作和讨论，以提高日本的护理标准，并将武田的PDT产品组合更多地引入该国。

| 关于无丙种球蛋白血症

无丙种球蛋白血症是一种遗传性疾病，由基因缺陷引起，该缺陷阻碍了称为B淋巴细胞的正常成熟免疫细胞的生长，并产生抗体。低丙种球蛋白血症是指患者抗体水平较低的情况，既可能是由于遗传性疾病，也可能是由化疗、某些合并症或使用免疫抑制剂等次要影响引起。任何形式的抗体缺乏症患者经常会反复感染，免疫球蛋白替代疗法可以提高体内抗体水平。

| 关于原发性免疫缺陷和继发性免疫缺陷

原发性免疫缺陷（PID）由一组500多种罕见遗传疾病组成的异质性疾病，其中部分免疫系统缺失或功能不正常。继发性免疫缺陷（SID）可被定义为由免疫系统外部条件或因素引起的免疫反应损伤。SID的发生可能是由于营养不良、代谢紊乱、使用免疫抑制药物、慢性感染、恶性肿瘤或严重创伤。由于免疫系统受损，PID和SID患者可能更容易感染，可能需要更长的时间才能恢复。对于抗体缺乏、易感性增加和/或持续感染的患者，功能性抗体替代（免疫球蛋白替代疗法）是支持免疫系统功能的标准护理。

原文标题：

Takeda Announces Approval of CUVITRU Subcutaneous Immunoglobulin in Japan for Patients with Agammaglobulinemia or Hypogammaglobulinemia

译：黄娟