10月9日，Alnylam Pharmaceuticals宣布：美国 FDA拒绝批准其RNAi疗法patisiran（商品名：onpattro）用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的上市申请。

ATTR淀粉样变性是一种罕见的、快速进展的、使人衰弱的疾病，由错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）引起，导致异常淀粉样蛋白在包括神经、心脏和胃肠道（GI）在内的多种组织中积蓄。

Patisiran是一种靶向TTR的RNAi静脉注射疗法，旨在靶向并沉默TTR的mRNA，从而阻止野生型和突变TTR蛋白的产生。

Patisiran是Alnylam的核心产品之一，是全球首款获得FDA批准的RNAi疗法（2018年8月获批），用于治疗成人遗传性ATTR淀粉样变性的多发性神经病变。该药物2022年销售额为5.58亿美元，2023H1营收为1.94亿美元。

早在今年9月13日，美国FDA心血管和肾脏药物咨询委员会（CRDAC）以9:3的投票认为，patisiran治疗ATTR淀粉样变心肌病的益处大于其风险。研究表明，与安慰剂相比，sNDA对ATTR淀粉样变性合并心肌病患者的功能能力、健康状态和生活质量产生了有利影响。

然而，此次FDA明确表示Patisiran对于ATTR-CM没有明显的临床治疗效果。

Alnylam提到，FDA没有指出任何有关临床安全、研究行为、药物质量或制造的问题。

鉴于此结果，Alnylam将不再寻求扩大Patisiran在美国的适应症范围，而是将重点转向另一款治疗ATTR-CM的RNAi疗法——vutrisiran的III期研究。

关于Alnylam

Alnylam Pharmaceuticals 是全球小核酸药物领军企业，成立于2002年，2004年在美国纳斯达克上市，目前市值为221.2亿美元。该公司是一家研发基于RNA或RNAi干涉为新型治疗手段的生物制药公司。RNAi是一种在生物体内细胞中自然产生的选择性沉默及调控表达的特定基因。由于许多疾病是因为特定基因的不适当活动引起的，通过RNAi对于基因的选择性沉默能力可以为治疗许多人类疾病提供一种新的途径。

研发管线

参考资料：

https://investors.alnylam.com/press-release?id=27741