美国食品药品监督管理局(FDA)正在采取措施，以加快针对罕见疾病的新型药物和生物产品的开发。FDA宣布将为部分申办方提供参与试点项目的机会，该项目将使申办方能够更频繁地与FDA工作人员沟通，以提供解决临床开发问题的机制。

“我们希望能从这次的试点项目中获得有用的信息以加快罕见疾病潜在治疗方案的高效开发，并且帮助申办方获取高质量、可信的数据，用以支持未来的商业化应用。”FDA生物制剂评估和研究中心主任Peter Marks博士说:“孤儿药是种复杂的产品，我们认识到加强申办方与FDA之间沟通，是加速孤儿药的研发以满足罕见病患者对医疗的需求的重要因素之一。”

该试点项目，将对目前正在临床试验中的研究性新药申请(IND)的申办方开放，IND由生物制品评价和研究中心(CBER)和/或药物评价和研究中心(CDER)监管。试点的资格标准与CBER和CDER监管的产品有所不同。

除了具有IND之外，符合条件的CBER监管产品还必须是旨在满足治疗罕见疾病或严重疾病的医疗需求的基因或细胞疗法，这些疾病或严重疾病很可能导致患者在出生后10年内出现显著残疾或死亡。根据CDER的纳入标准，该产品必须用于治疗罕见的神经退行性疾病，包括罕见的遗传代谢疾病。有关该项目资格要求的更多信息可以在 Federal Register Notice中找到。

“我们期待与申办方有更多的合作，为罕见病患者群体研发这些重要的药物”,FDA药物评价和研究中心主任Patrizia Cavazzoni医学博士说:”我们的共同目标是向患者提供可能救命的药物产品，并致力于帮助申办方实现监管里程碑，同时确保这些药物产品的安全性、有效性和质量。”

FDA将在2024年1月2日至3月1日期间，对申办方们开放START试点项目的申请。将根据试点参与者们的各项证明材料的准备(例如，证明有哪些能力将START试点项目推向实际市场应用)进行选择。FDA将为每个中心选择最多3名的参与者。获取START试点项目第一轮的评估和从选定的申办方获得反馈后，FDA可能会考虑进行第二轮，并将于稍后在《联邦公报》上宣布。

根据与申办方的约定，当开发项目达到重要的监管里程碑时，如启动关键临床研究阶段或达到提交上市申请之前的阶段(生物制品许可申请前或新药申请会议前阶段)，申办方对试验的参与将被视为结束。

FDA已采取很多努力，为了提高和加快研发能治疗罕见疾病的潜在疗法。FDA最近发布了一份《信息征求书》，要求利益相关方就关键的科学挑战和机遇提供反馈，以推进为个体或极少数被诊断为罕见疾病的患者设计的细胞和基因疗法的发展。FDA计划利用这些信息为未来可能的会议、研讨会、培训项目或讨论文件的规划提供信息，最终促进额外的监管工具和/或框架的开发。

作为CDER加速罕见病治愈(CDER accelerated Rare Disease cure, ARC)项目下推进和赋权罕见病药物开发者的学习和教育(Learning and Education to Advance and empowerment Rare Disease Drug Developers, LEADER 3D)项目的一部分，FDA还发布了一份利益相关方反馈的摘要。反馈信息将用于确定罕见病药物开发方面的知识缺口，并开发公共可用资源以告知设计和实施罕见病药物开发项目的利益相关者有关临床试验设计的监管考虑。

FDA将继续加强政府的循证监管框架搭建和申办方的罕见病产品建议信息的搜集，其积极的指导管道证明了这一点。FDA最近发布了指南草案，《基于一项充分且控制良好的临床调查和确认性证据证明有效性的实质性证据》，并在未来几个月计划发布一些细胞和基因治疗的指导文件，进一步证明FDA致力于向有需要的患者提供药物的承诺。

原文标题：

FDA Launches Pilot Program to Help Further Accelerate Development of Rare Disease Therapies

译：沈琳