Caeregen Therapeutics前不久宣布，已获得美国国立卫生研究院（NIH）和美国国立眼科研究所（NEI）140万美元的第二阶段小企业创新研究（SBIR）资助，以推进CTR-107（Noregen™)的开发, 这是一种新型再生疗法，用于治疗多种遗传性和年龄相关疾病引起的视网膜相关视力丧失。Caeregen最初开发CTR-107是用于治疗一种罕见的遗传性视网膜血管形成障碍，家族性渗出性玻璃体视网膜病变（FEVR）。

Caeregen Therapeutics首席执行官Walter Capone表示：“美国国立卫生研究院的资助将支持CTR-107的非临床开发计划，并加快我们的研究新药（IND）提交以开始临床试验。”Caeregen Therapeutics首席科学官Kimberly Drenser博士表示：“该奖项为CTR-107和我们的视网膜疾病治疗新方法提供了进一步的重要验证，这是首个有可能恢复视网膜功能和逆转视力丧失的方法。”

视网膜疾病是发达国家视力丧失的主要原因，也是全球致盲增长最快的原因。目前，据估计，黄斑变性、糖尿病视网膜病变、视网膜静脉阻塞和局部缺血等剥夺视力的视网膜疾病分别影响美国和欧洲1000多万人，以及全球5000多万人。视网膜相关视力丧失的不太常见但同样具有破坏性的原因是由损害正常细胞形成或视网膜结构或功能的基因改变或突变引起的，包括Norrie病、骨质疏松性假神经胶质瘤综合征和FEVR。

与年龄相关的视网膜疾病和后天性视网膜疾病都有视网膜血管床和相关神经血管结构的潜在退化。目前的治疗方法减缓了视力下降的进展，但不能修复或逆转已经发生的视网膜损伤。

CTR-107是一种合成的靶向生长因子，模仿norrin的特性，norrin是一种天然存在的人类蛋白质，可促进人眼、耳朵和中枢神经系统中有组织血管和神经元的发育。当注射到眼睛中时，CTR-107可以再生视网膜血管和神经元，恢复视网膜功能，抵消由于FEVR和其他视网膜疾病引起的视力损失。

第2阶段SBIR资助建立在先前的研究基础上，包括第1阶段STTR资助，该研究证明了生产可行性、安全性/耐受性、体外靶基因表达的调节和体内功能活性。在SBIR资助的第2阶段研究期间，该公司将通过体外和体内研究优化给药，进一步开发产品表征的分析方法，并进行药代动力学研究以支持IND提交。

CTR-107是第一个获得美国食品药品监督管理局儿科罕见病（RPD）资格认定用于治疗FEVR的项目，该资格认定使Caeregen有资格在上市批准时获得优先审评凭证。CTR-107（Noregen™) 获得美国食品药品监督管理局和欧盟委员会欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格认定。

| 关于CTR-107（Noregen™)

CTR-107（Noregen™) 是一种针对视网膜相关视力丧失的合成靶向生长因子，以norrin为模型，norrin是一种天然存在的人类蛋白质，在胎儿发育过程中引导视网膜形成。CTR-107可以促进遗传性或获得性视网膜疾病患者眼睛、耳朵和中枢神经系统中有组织血管和神经元的发育，并可能在其他神经感觉疾病中应用。作为一种一流的再生和修复视网膜血管系统以恢复和保持缺血性玻璃体视网膜病变患者视力的候选治疗药物，CTR-107目前正在开发用于家族性渗出性玻璃体视网膜病变（FEVR），这是一种罕见紧急、未满足医疗需求的疾病。

| 关于家族性渗出性玻璃体视网膜病变（FEVR）

家族性渗出性玻璃体视网膜病变（简称“FEVR”）是一种罕见的视网膜血管生成遗传性疾病，导致视网膜周围血管形成不完全和血管分化不良。FEVR最常见于儿童期，但在任何年龄都可能出现视力下降症状。其特征是视网膜血管发育异常，伴有进行性玻璃体视网膜特征，包括视网膜毛细血管脱落、血管拖曳；视网膜褶皱、血管渗漏和渗出；出血、新生血管形成、玻璃体-视网膜界面变化以及浆液性、牵引性或合并视网膜脱离，所有这些都会导致或导致视力损伤和失明。目前还没有批准的FEVR药物疗法。

原文标题：

CAEREGEN THERAPEUTICS RECEIVES $1.4 MILLION PHASE 2 SBIR GRANT FROM NIH/NEI TO ADVANCE DEVELOPMENT OF  REGENERATIVE MEDICINE CLINICAL CANDIDATE CTR-107 (NOREGEN™) FOR RETINAL DISEASES