根据处方药使用者费用法案（PDUFA）的预期目标日期，预计11月，美国食品药品监督管理局（FDA）将对两款罕见病创新药物的批准做出监管决定。
活性成分：apadamtase alfa
适应症：先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）
企业：武田
先天性血栓性血小板减少性紫癜是一种罕见的慢性凝血疾病，其发病机制为血管性血友病因子裂解酶（ADAMTS13）基因突变所导致的ADAMTS13活性持续严重缺乏，主要症状表现为溶血性贫血和血小板减少症。
TAK-755是首款处于临床开发阶段的重组ADAMTS13蛋白（apadamtase alfa），可以替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶。该候选疗法已获得FDA的快速通道资格、孤儿药资格和优先审评资格，用于预防和治疗cTTP。
全球关键性3期临床试验结果显示，与基于血浆的疗法相比，TAK-755将血小板减少症的发生率降低了60%，具有良好的安全性和耐受性。
活性成分：nirogacestat
适应症：硬纤维瘤
企业：SpringWorks Therapeutics
硬纤维瘤是一种可导致毁容的罕见软组织肿瘤。通过快速侵袭周围的健康组织，可能造成严重疼痛、内出血、动作范围受限，甚至死亡。且手术切除后肿瘤复发率高，疗效不佳，目前尚无获批疗法。
Nirogacestat是一款口服特异性γ-分泌酶小分子抑制剂。3期DeFi临床试验结果显示，nirogacestat治疗可显著改善患者无进展生存期，同时可将患者的疾病进展风险降低71%。
