INOVIO是一家生物技术公司，专注于开发和商业化DNA药物，以帮助治疗和保护人们免受HPV相关疾病、癌症和传染病的影响，该公司前不久宣布，收到美国食品药品监督管理局（FDA）的反馈，即其已完成的INO-3107治疗复发性呼吸道乳头状瘤（Recurrent Respiratory Papillomatosis，RRP）的1/2期试验的数据可以支持INOVIO以加速审批程序提交BLA进行审评。FDA还建议，该公司之前计划的3期随机安慰剂对照试验不需要支持这一提交。INOVIO将被要求在BLA提交加速审批之前启动验证性试验，并满足所有其他FDA备案要求。验证性试验的设计尚未最终确定。如果获得批准，INO-3107将是美国第一种DNA药物，也是第一种获得监管批准的INOVIO候选药物。
INOVIO总裁兼首席执行官Jacqueline Shea博士表示：“继最近授予INO-3107治疗RRP的突破性疗法资格认定后，我们感谢FDA的额外反馈，这为RRP的发展提供了一条潜在的加速途径。我们相信INO-3107可能会成为RRP患者的一种改变游戏规则的治疗选择，RRP是一种严重且往往难以治疗的疾病。我们现在专注于简化我们的开发计划，以支持提交BLA以加快审批。我们要感谢迄今为止参与我们试验的患者和研究人员。”
INOVIO完成的1/2期开放标签多中心试验评估了INO-3107在HPV-6和/或HPV-11相关RRP患者中的安全性、耐受性、免疫原性和疗效。该试验评估了与治疗前一年相比，首次服用INO-3107后一年的手术干预次数减少的情况。患者在第0天以及第3、6和9周接受了四剂INO-3107。总体而言，与前一年相比，试验中81.3%（26/32）的患者在INO-3107给药后一年的手术干预减少，其中28.1%（9/32）的患者不需要在给药窗口期间或之后进行手术干预。试验中的患者在给药前一年进行了4次手术（2-8次）。给药后，3种手术干预的中位数减少（95%置信区间-3，-2）。在研究开始时（第0天），患者可以通过手术切除RRP组织，但在给药窗口内第0天之后进行的任何手术都计入疗效终点。在试验中，用INO-3107治疗产生了强烈的免疫反应，诱导具有裂解潜力的活化CD4 T细胞和活化CD8 T细胞。在第52周也观察到T细胞反应，表明持续的细胞记忆反应。试验参与者对INO-3107的耐受性良好，治疗引发的不良反应大多数为低级别（1级），如注射部位疼痛和疲劳。
INO-3107是INOVIO的主要候选药物，也是针对HPV相关疾病的三种临床阶段DNA药物候选药物之一。INOVIO的DNA技术已在12项HPV相关试验中进行了研究，从1期到3期，涉及20个国家的900多名患有各种HPV相关疾病的患者，包括RRP、HSIL（宫颈癌、肛门癌和外阴癌）以及头颈癌。这些试验中的共同观察结果包括DNA药物产生HPV抗原特异性T细胞的能力和持久的细胞记忆反应、病毒清除和病变消退，以及没有抗载体免疫反应。所有三种与HPV相关的候选产品（INO-307、INO-312和VGX-3100）在这些试验中都具有良好的耐受性。
| 关于RRP
RRP是一种主要由HPV-6和/或HPV-11引起的使人衰弱的罕见疾病。RRP的特征是呼吸道中出现小的疣样生长物或乳头状瘤。虽然乳头状瘤通常是良性的，但它们会导致严重的、危及生命的气道阻塞和呼吸道并发症。RRP还会通过影响喉，限制患者有效说话的能力，从而显著影响患者的生活质量。手术切除乳头状瘤是RRP的标准护理；然而，乳头状瘤通常会复发，因为潜在的HPV感染尚未根除。
1995年公布的最被广泛引用的美国流行病学数据估计，每年有14000例病例，成年人中约每100000例新增病例中有1.8例。最近的儿科流行病学数据显示，美国每年每10万例儿童新增病例中有0.5至0.7例。
| 关于INO-3107
INO-3107是INOVIO的主要DNA药物候选产品，正在被开发为RRP的潜在治疗方法。INO-3107旨在引发针对HPV-6和HPV-11的靶向T细胞反应，这两种HPV类型导致RRP和其他HPV相关疾病。这些靶向T细胞旨在寻找并杀死受感染的细胞，目的是潜在地预防或减缓新乳头状瘤的生长。INO-3107于2023年9月被FDA授予突破性疗法资格认定。INO-3107于2023年5月获得欧盟委员会孤儿药资格认定，并于2020年获得FDA孤儿药资格认定。
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