2023年11月27日，Arcturus Therapeutics宣布，该公司用于治疗囊性纤维化（CF）的候选mRNA药物ARCT-032已获得美国食品和药物管理局（FDA）授予的“孤儿药”资格认定。

ARCT-032利用Arcturus专有的LUNAR脂质纳米颗粒雾化制剂平台将编码CFTR蛋白的mRNA以雾化吸入的形式递送至肺部。CFTR mRNA在CF患者的肺部表达将有望恢复CFTR活性并减轻导致进行性肺部疾病的下游影响。

ARCT-032已得到啮齿动物、雪貂和非人灵长类动物模型的临床前数据支持，并证明可在体外人支气管上皮细胞中恢复CFTR的表达和功能。现阶段该项目已完成1b期临床试验的首例患者给药，有望在明年第一季度内分享本次临床数据。

Arcturus Therapeutics总裁兼首席执行官Joseph Payne表示：“孤儿药认定是我们ARCT-032开发计划中一个非常重要的监管里程碑。我们正在努力加速让ARCT-032成为囊性纤维化患者的潜在新治疗选择。”