自2016年国家医保局启动国家医保谈判（简称“国谈”）以来，通过谈判纳入临床必需、疗效确切的专利药和独家药品已成为医保目录动态调整的必要环节。其中，罕见病药品是每年国谈药品清单中的重要部分，在国家医保局大力支持下符合条件的罕见病用药已经“应纳尽纳”入医保药品目录。

伴随国家医保年度谈判工作和相关政策有序落地，罕见病患者医疗保障程度有了极大提高，但部分地区或治疗药物也仍面临着“进院难”、“报销难”的挑战，导致罕见病患者难以充分享受应有的医疗、医保待遇。

基于此，蔻德罕见病中心开展《“破局最后一公里”—罕见病国谈药落地情况调研报告及政策建议（2023）》专题报告研究（下称“报告”），以期深入而全面地了解罕见病国谈药政策的实际落地和患者可及性情况。

进院总体情况

如图 2.1 所示，截至 2023 年 5 月底，21 种样本药品在医疗机构内均有所配备，但其配备数量跨度很大，最多的一种药品有 578 家医院有所配备，但是最低的药品仅有 25 家医院配备。样本药品平均配备医院数量为 162 家，中位数为 80 家。据《2021年我国卫生健康事业发展统计公报》统计，截至 2021 年底，我国三级医院数量为3275 个。这意味着，即使假设纳入统计的医疗机构均为三级医院，罕见病国谈药配备的总体水平仍然偏低，可及性有待进一步提升。

罕见病诊疗协作网是为了加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗水平，由国家卫健委于 2019 年 2 月遴选出来的罕见病诊疗能力较强、病例较多的医院，一共有 324家医院入选，包括 1 家国家级牵头医院、32 家省级牵头医院以及 291 家成员医院（下文简称为协作网医院）。考虑到这 300 多家医院总体上引领着我国罕见病治疗水平的发展，深刻影响新治疗手段的临床使用和推广，如果协作网医院对于新药引进较慢，将不利于新疗法和药品的推广和临床治疗水平的提升。基于国内罕见病诊疗的上述现状，为了较科学地衡量罕见病药品的可获得性，我们使用样本谈判药品在协作网医院的可获得率这一指标，其计算公式如下：

样本药品在协作网医院的可获得率= 配备样本药品的协作网医院数量 / 协作网医院总数

我们计算了 21 种样本药品在协作网医院的可获得率，并将此表绘制成了柱状图（见图 2.2）。从样本药品在协作网医院的可获得率来看，其数量跨度仍然比较大，最高为 37%，最低为 3%。而中位数为 13%，这意味着，即使是在诊疗水平较强的罕见病协作网医院，有一半的药品仅覆盖了 13% 的医院，患者长期用药的可及性和便利性依然面临挑战。

协作网牵头医院药品的可获得性分析根据国家卫健委对协作网医院的分类，324 家医院中有 33 家牵头医院（1 家国家级牵头医院，32 家省级牵头医院）。在临床实践中，具有最优质的医疗资源的医院往往是患者进行长期治疗和随访的主要场景。因此，我们将样本医院进一步缩小到协作网牵头医院，以探索该部分诊疗中心的罕见病药品配备水平如何。该指标计算公式为：

样本药品在协作网牵头医院的可获得率= 配备样本药品的协作网牵头医院数量 / 协作网牵头医院总数

如图 2.3 所示，协作网牵头医院的罕见病国谈药的配备水平相较一般的协作网医院有所提高，最低的药品可获得率为 6%，最高为 81%，中位数达到了 27%；有 8 种样本药品在全国的罕见病牵头协作网医院中可获得率超过了50%，大部分样本药品的可获得率超过了 20%。可见，相比一般协作网医院，牵头医院为罕见患者用药提供了较为明显的助力。不过，仍有三种药品的可获得率低于 10%；对于使用这三种药的罕见病患者来说，即使是在罕见病牵头医院购药也比较困难。

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注：本文节选自《“破局最后一公里”—罕见病国谈药落地情况调研报告及政策建议（2023）》专题报告研究。版权所属“蔻德罕见病中心”，未经授权，禁止对本文复制、出版、发行、传播、转载、摘编、复制或建立镜像等。