近日，神曦生物（NeuExcell Therapeutics）宣布其自主研发的AAV基因治疗产品NXL-004用于治疗恶性胶质瘤适应症获美国FDA授予孤儿药资格。据悉，神曦生物于2023年9月递交NXL-004治疗胶质母细胞瘤的孤儿药资格申请，成功获得治疗恶性胶质瘤 (包含GBM) 的孤儿药资格，超过所申请适应症范围。

胶质瘤是起源于中枢神经系统（CNS）内胶质细胞或前体细胞的肿瘤。其中，恶性脑胶质瘤中绝大部分为胶质母细胞瘤（GBM），具有高度恶性、高死亡率的特征。尽管近年来人们对GBM的认知已经有了很大的进步，但目前的临床治疗效果依然有限，患者的中位生存期约为15-18个月，5年生存率低于10%。

神曦生物成立于2016年，专注于开发新型神经再生疗法。基于创始人陈功教授团队的科研成果，神曦生物已建立原位神经再生技术平台，并基于此开发了涵盖主要神经损伤和神经退行性疾病的在研管线。

NXL-004正是一款基于陈功教授团队原位细胞转分化技术平台开发的全球创新型基因治疗药物，拟开发治疗胶质瘤。临床前研究表明，该药物具有良好的有效性和安全性，目前已完成GMP生产及毒理评估，即将进入临床阶段。

据神曦生物首席执行官（CEO）盛健博士早先接受药明康德内容团队专访时介绍：“原位神经再生技术是通过病毒或非病毒载体将神经转录因子递送到病变部位，使得受损神经元周围的星形胶质细胞向神经元进行转分化。转分化的是应激性星形胶质细胞，这些细胞在病变过程中处于应激增生状态，其中部分细胞转分化成神经元后，剩余的胶质细胞可以进行自我分裂补充不足，从而实现新的稳态。除非局部内环境不利于神经元生长，否则这些转分化的新神经元理论上可以长期存活，我们的技术有望实现‘Once for all’的治疗效果。”