12月13日，FDA宣布批准US WorldMeds创新口服维持疗法Iwilfin（eflornithine）192mg片剂上市，用于治疗高危神经母细胞瘤。新闻稿显示，这是首个也是唯一一个获FDA批准用于神经母细胞瘤的口服维持疗法。

Iwilfin此次批准主要基于一项多中心、单臂、外部对照研究结果，旨在评估其作为高危神经母细胞瘤儿童接受标准护理治疗（包括免疫疗法）后维持疗法的疗效和安全性。

结果显示，Iwilfin可改善高危神经母细胞瘤患者的无事件生存率（EFS）和总生存期（OS）。在免疫治疗后4年，Iwilfin组患者的EFS为84%，外部对照组为73%，Iwilfin组患者的存活率为96%，而外部对照组患者为84%。这相当于复发风险降低了52%，死亡风险降低了68%。在确证外部对照研究设计结果额外分析中，患者复发风险降低率了41%至57%，死亡风险降低了55%到71%。

Iwilfin口服给药，每日两次，持续两年。Iwilfin通常耐受良好，副作用可以通过调整剂量来控制。最常见的副作用是听力丧失、中耳炎、发热、肺炎和腹泻。

根据美国癌症协会的数据，美国每年诊断出700-800例神经母细胞瘤，其中90%诊断发生在5岁之前，超过50%的病例被归类为高风险。高危神经母细胞瘤是一种具有挑战性的疾病，其高死亡率主要是由缓解后复发风险驱动的。大约一半的高危神经母细胞瘤患儿在确诊后无法存活5年。虽然现有治疗方法可以有效帮助患者达到缓解，但缺乏维持缓解的选择。