SwanBio Therapeutics是一家致力于推进AAV疗法以治疗毁灭性遗传性神经疾病的基因治疗公司，该公司前不久宣布，已开始其首个干预性临床研究PROPEL的第二剂量递增队列。PROPEL是一项1/2期首次人体临床试验，评估SBT101的安全性和有效性，SBT101是一种研究性基因疗法，旨在补偿导致肾上腺髓性神经病（AMN）的ABCD1突变。

独立数据安全监测委员会（DSMB）在8月份对初始安全性数据进行审查后，建议将研究进展到更高剂量队列。第一组患者接受了两种计划剂量中较低剂量的单次鞘内给药，并评估了治疗的安全性和耐受性。给药已完成。迄今为止，尚未报告与该基因治疗产品相关的严重不良事件。

SwanBio首席医疗官David Weiner表示：“我们很自豪地与大家分享，我们的主要候选药物，临床开发中唯一一种治疗AMN的基因疗法，已经成功地应用于患有这种破坏性退行性疾病的男性，并有良好的耐受性。我们进入第二队列的里程碑使我们离为受这种疾病影响的男性和家庭提供一种安全且有治疗意义的药物的目标又近了一步。”

Syncona首席执行官Chris Hollowood表示：“在对第一队列的患者数据进行审查后，DSMB建议启动更高剂量的队列，我们对此感到鼓舞，我们期待看到该队列产生的数据。”

PROPEL目前正在美国进行，并正在向欧洲扩展。SwanBio已经在欧洲多个临床研究点进行CYGNET，这是一项针对患有AMN的男性的五年自然史研究，于2022年完成招募。

SwanBio的PROPEL研究利用从CYGNET获得的经验，该公司正在试验中使用可穿戴技术来减少患者就诊次数，并正在探索更有效的方法来捕捉疾病进展。

| 关于SBT101

SBT101是首个基于腺相关病毒（AAV）治疗肾上腺脊髓神经病（AMN）患者的临床阶段候选药物。在临床前研究中，SBT101治疗显示AMN小鼠模型中疾病标志物的剂量依赖性改善和功能改善。SBT101在非人类灵长类动物治疗后12个月内也表现出良好的耐受性和持久性。SBT101的临床计划基于这一积极的临床前数据，加上SwanBio对AMN的潜在病理生理学和AMN患者经历的深刻理解，包括正在进行的自然史研究CYGNET中收集的新见解。

SBT101已获得美国食品药品监督管理局的快速通道和孤儿药资格认定，以及欧洲药品管理局的孤儿药资格认定。

| 关于肾上腺髓性神经病

肾上腺髓性神经病（AMN）是一种进行性和衰弱性神经退行性疾病，由ABCD1基因突变引起，该突变破坏了脊髓细胞和其他组织的功能。AMN的特点是成年后丧失活动能力、失禁、疼痛和性功能障碍，这些都会影响生活质量。患者也经常出现肾上腺功能障碍。美国和欧盟有8000-10000名男性患病。目前尚无经批准的治疗方法，目前的护理标准仅限于症状管理。

原文标题：

Tyra Biosciences Announces FDA Orphan Drug Designation for TYRA-300 for the Treatment of Achondroplasia