概要

昨日，Zevra Therapeutics公司宣布其针对尼曼匹克病C型(NP-C)的研究性治疗候选药物Arimoclomol的新药申请(NDA)已于本月22日重新向美国食品药品监督管理局(FDA)提交。根据标准的NDA重新提交审核时间表，FDA确认重新提交完整并设定处方药用户费法案(PDUFA)日期的回执信预计在30天内收到。Zevra预计该NDA将被归类为Ⅱ类提交，从提交之日起，将在六个月内由FDA进行审查。

图片来源：Zevra Therapeutics

关于尼曼匹克病C型：

尼曼匹克病C型（NP-C）是一种极为罕见的遗传性进行性加重的溶酶体脂质贮积病，由NPC1或NPC2基因突变引起。这两个基因编码的蛋白质位于被称为溶酶体的细胞内部分，它们在脂类的运输和代谢中至关重要。这些NPC基因的任何一种突变都会导致NPC1或NPC2蛋白质的数量减少，引起溶酶体功能障碍，由于细胞内脂类的积累而最终导致细胞死亡，如果不加以控制。

关于Arimoclomol：

Arimoclomol是Zevra公司的一款处于行业领先地位的尼曼匹克病C型（NP-C）治疗候选产品，已被美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格、快速通道认定、突破性疗法认定和罕见儿科疾病认定，以及被欧洲药品管理局（EMA）授予NP-C治疗的孤儿药资格。

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Zevra公司总裁兼首席执行官Neil McFarlane表示：“在与FDA进行了多次互动并融合了机构的指导之后，Zevra团队努力地交付了一个高质量且全面的NDA重新提交。我们继续加快上市准备工作，以期待FDA的批准，并且我们相信我们离让Arimoclomol进入寻求治疗的患者手中又近了一步。”

“为提高了患者的声音，Zevra在Arimoclomol的开发过程中与倡导社区进行了合作。倡导社区的意见有助于提高人们对批准治疗的必要性的认识，这些治疗可以解决患有这种衰弱状况的个人及其护理人员未得到满足的需求。”Zevra的医学事务及倡导高级副总裁Daniel Gallo博士说道。

Zevra公司相信其已经解决了FDA在完整回应信中提出的问题，通过提供额外的证据支持使用尼曼匹克C型临床严重程度量表（NPCCSS）以及进行额外研究来支持潜在作用机制。此外，重新提交的新数据来自多项非临床研究、自然病史比较、美国和欧盟正在进行的早期访问项目生成的真实世界数据，以及2/3期临床试验的四年开放标签延伸的数据。这项开放标签试验的结果表明，Arimoclomol可以减缓NP-C的长期进展。

Arimoclomol在总共21项研究中得到评估，这些研究涉及NP-C、其他疾病或健康受试者相关的1、2或3期临床试验，评估了其安全性和有效性，覆盖600多名受试者。评估Arimoclomol治疗NP-C的主要有效性试验是一项针对50名NP-C患者的2/3期双盲、安慰剂对照试验。

新闻来源

1. Zevra Therapeutics Announces Resubmission of Arimoclomol New Drug Application to the U.S. Food and Drug Administration. Dec 27,2023. From https://www.globenewswire.com/news-release/2023/12/27/2801321/16626/en/Zevra-Therapeutics-Announces-Resubmission-of-Arimoclomol-New-Drug-Application-to-the-U-S-Food-and-Drug-Administration.html