LG Chem正在开发世界上首个治疗罕见肥胖的口服药物。

LG Chem公司前不久宣布启动LB54640的两项2期临床试验，LB54640是该公司新型口服小分子黑皮质素-4受体（MC4R）激动剂，正在开发中，用于治疗某些罕见形式的肥胖。在即将在美国和欧洲多个地点进行的2期临床试验中，LG Chem计划评估LB54640对MC4R通路缺陷导致肥胖患者的疗效和安全性。

2期ROUTE试验是一项单臂开放标签研究，将评估LB54640的安全性、耐受性、药代动力学和减肥功效。该试验将招募大约五名患有促阿片-黑素细胞皮质素原（POMC）、前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 1型（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）缺乏症的患者，每一种都是一种罕见遗传病，与严重的早发性肥胖和无法抑制饥饿、高食欲有关。参与者将口服LB54640，每天一次，持续52周。该研究的主要终点是治疗16周后体重指数相对于基线的变化。

2期试验SIGNAL是一项随机、安慰剂对照、双盲研究，将评估三种不同剂量LB54640的安全性、耐受性、药代动力学和减肥功效。该试验将招募大约28名后天性下丘脑肥胖患者。参与者将接受三剂LB54640中的一剂，每天口服一次，持续52周。该研究的主要终点是治疗14周后体重指数相对于基线的变化。

LB54640此前因LEPR缺乏症和POMC缺乏症被美国食品药品监督管理局授予孤儿药资格认定。

原文标题：

LG Chem Announces Initiation of Two Phase 2 Trials (ROUTE & SIGNAL) of Novel Oral MC4R Agonist LB54640 in Patients with Rare Forms of Genetic Obesity