1月2日，Voyager Therapeutics宣布已与诺华达成合作，将共同开发亨廷顿病（HD）和脊髓性肌萎缩症（SMA）候选基因疗法。
根据协议，诺华将支付1亿美元的预付款，包括购买Voyager新发行的2000万美元股权，此外Voyager有资格获得高达12亿美元的临床前、开发、监管和销售里程碑以及Voyager下一代TRACER衣壳发现平台产生的药物全球净销售额分级版税。
在协议期限内，诺华将获得：1）SMA相关TRACER衣壳的独家使用权，并负责所有开发和商业化；2）基于AAV的HD基因疗法全球权利，Voyager负责临床前开发，诺华负责HD项目临床开发和商业化。
这并非诺华与Voyager的首次合作。早在2022年3月，诺华就看中了Voyager的AVV衣壳发现平台，针对3个未公布的CNS靶点，以及另外两个靶点衣壳的选择权，达成了潜在交易总额超17亿美元的合作。
Voyager是一家专注于神经系统疾病基因疗法的创新公司，旗下TRACER衣壳发现平台是一个基于RNA的筛选平台，能够快速发现具有强大的穿透血脑屏障和CNS趋向性的AAV衣壳。
与传统的AAV衣壳相比，TRACER产生的衣壳在CNS中表现出广泛的基因表达，以及细胞和组织特异性转导。基于这一优势，Voyager已与诺华、辉瑞等多个公司达成战略合作。
