全球生物制药公司优时比(UCB)于1月3日宣布，Zilbrysq(zilucoplan)现已在美国上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成年患者的全身性重症肌无力(gMG)。此前，该药物于去年10月17日获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，是FDA批准的第一个也是唯一一个自我给药的C5补体抑制剂，用于治疗上述疾病。

批准基于3期RAISE研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04115293)的数据，该研究包括174名轻度至重度抗AChR抗体阳性gMG的成人。临床结果显示，Zilbrysq治疗与MG-日常生活活动总评分和重症肌无力定量总评分的统计学显著改善相关。

治疗中最常见的不良反应是注射部位反应、上呼吸道感染和腹泻。

Zilbrysq作为单剂量预充式注射器提供16.6毫克/0.416毫升、23毫克/0.574毫升和32.4毫克/0.81毫升的剂量强度，仅可通过PANTHERx Rare药房购买。UCB建立了一个名为ONWARD的支持项目，为符合条件的患者和护理人员提供工具和资源。

在开始治疗之前，应获得基线脂肪酶和淀粉酶水平。Zilbrysq每日一次皮下注射；剂量取决于实际体重。患者在接受医疗保健提供者的培训后可以自行注射Zilbrysq。

注意的是，Zilbrysq禁用于未解决的脑膜炎奈瑟菌感染患者。使用补体抑制剂治疗的患者曾发生危及生命和致命的脑膜炎球菌感染。由于存在此风险，Zilbrysq只能通过名为Zilbrysq REMS的受限程序使用，且希望开出Zilbrysq处方的临床医生必须获得REMS认证。