近日，辉瑞宣布，加拿大卫生部已批准BEQVEZ（fidanacogene elaparvovec）上市，这是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，用于治疗中度至重度血友病B且对AAV血清型Rh74的中和抗体检测为阴性的成年（18岁及以上）患者。

BEQVEZ是一种体内基因治疗药物，利用基因工程改造的AAV衣壳提高了将高活性人类FIX基因递送到人体目标组织器官的能力，给药方式为静脉输注，一次给药长期甚至终生有效。

加拿大卫生部批准BEQVEZ基于一项开放标签、单臂的三期BENEGENE-2研究，该研究旨在评估fidanacogene elaparvovec在年龄为18至65岁的中度至重度血友病B男性参与者中的疗效和安全性，这项研究共纳入了45名参与者。临床数据显示，BENEGENE-2试验达到了预期的主要目标。相较于传统的常规治疗方案，接受BEQVEZ输注的患者在年化出血率（ABR）上展现出了良好的疗效和安全性，辉瑞此前公布的数据显示，这种基因疗法成功地将患者的ABR降低了71%，年化凝血因子输注率降低了92%。此外，接受BEQVEZ输注后，患者体内FIX活性维持稳定。

加拿大血友病协会（CHS）会长Wendy Quinn表示：“加拿大血友病协会欢迎BEQVEZ获得批准上市，我们希望符合条件的患者能够获得基因疗法。基因疗法有可能从根本上改变某些个体的治疗方法并提高其生活质量。CHS将与加拿大各地区卫生当局紧密合作，确保血友病B的基因疗法尽快在加拿大全国范围内供符合条件的患者使用。”