1月3日，辉瑞宣布，加拿大卫生监管机构已批准其针对B型血友病的基因疗法Beqvez（ fidanacogene elaparvovec），这是辉瑞首次获得此类基因疗法的批准许可。美国FDA预计2024年第二季度做出监管决定。

B型血友病是一种由凝血因子IX缺乏引起的遗传性疾病，患者的血液无法正常凝固，容易引发持续性出血，严重时甚至危及生命。传统的治疗方式主要是通过定期输注凝血因子IX制剂，但这种方式并不能根治病情，而且费用昂贵。

辉瑞的这项基因疗法采用了腺相关病毒 (AAV) 作为载体，将FIX基因的高活性变体基因导入到患者的肝脏细胞中，使其能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白，从而达到治疗的目的。这种疗法不仅可以改善患者的生活质量，还降低了医疗成本。

此次批准基于一项积极的III期研究，接受fidanacogene elaparvovec 治疗三个月后，患者在接下来的一年中平均出血 1.3 次，比接受治疗前的出血率减少了 71%。B型血友病是一种遗传性出血疾病，其原因是血凝因子IX缺乏或不足。患者面临受伤、手术或牙科手术后的长时间出血或大出血，长时间出血会导致严重的并发症，如关节、肌肉或包括大脑在内的内脏器官出血。患者需要终生持续注射凝血因子来抑制疾病。

2022年11月22日，美国FDA基因疗法Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)，用于治疗18岁及以上血友病B患者，这也是FDA批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法。Hemgenix每剂定价高达350万美元，又一次刷新了“全球最贵药物”纪录。

Hemgenix由荷兰生物技术公司UniQure开发，后CSL Behring公司以4.5亿美元的价格从UniQure公司收购全球专利版权，并将这种基因疗法商业化。Beqvez在加拿大的获批，将与Hemgenix展开治疗竞争。而关于Beqvez的定价策略，辉瑞尚未公布具体信息。