自2016年国家医保局启动国家医保谈判（简称“国谈”）以来，通过谈判纳入临床必需、疗效确切的专利药和独家药品已成为医保目录动态调整的必要环节。其中，罕见病药品是每年国谈药品清单中的重要部分，在国家医保局大力支持下符合条件的罕见病用药已经“应纳尽纳”入医保药品目录。

伴随国家医保年度谈判工作和相关政策有序落地，罕见病患者医疗保障程度有了极大提高，但部分地区或治疗药物也仍面临着“进院难”、“报销难”的挑战，导致罕见病患者难以充分享受应有的医疗、医保待遇。

基于此，蔻德罕见病中心开展《“破局最后一公里”—罕见病国谈药落地情况调研报告及政策建议（2023）》专题报告研究（下称“报告”），以期深入而全面地了解罕见病国谈药政策的实际落地和患者可及性情况。

自 2017 年起，罕见病药品就开始陆续进入国谈药名单中；截至 2023 年，不同样本药品进入国谈药名单的时间跨度长达六年。各批药品的进度差异，在某种程度上反映了药品从医保准入到临床广泛使用所需消耗的时间。据统计，一种新药需要 3-4年时间才能在我国数百家高水平医院中得到较为充分的配备。因此，本节将关注不同批次的国谈药在药品配备方面会否存在差异。

表 2.1 展示了 21 种样本药品进入国谈名单的时间。我们将 21 种样本药品分成两类——较早纳入国谈药名单（2020 年及之前）和较晚纳入国谈药名单（2020 年之后），并从进院数量、协作网医院可获得率、协作网牵头医院可获得率、省份覆盖情况、重点城市覆盖情况等五个角度对这两类药品进行对比分析。

基于患者就诊的现实情况，协作网医院的配备进度更能反映罕见病国谈药的落地情况。如图 2.12 所示，较早批次进入国谈名单的药品，平均可获得率达到了 18%，而较晚批次进入国谈名单的药品平均可获得率为 14%，两者的差距为 4 个百分点。这意味着即使在协作网医院，罕见病患者也可能难以获取最新把样本医疗机构的范围进一步缩小到罕见病协作网的牵头医院，可以看到较早批次的药品在牵头医院的平均覆盖率达到了 39%，较晚批次的为 34%，两者差距为 5个百分点。总体来看，协作网牵头医院对最新罕见病谈判药品的配备水平较高。

不同批次样本药品在协作网牵头医院可获得性对比分析

把样本医疗机构的范围进一步缩小到罕见病协作网的牵头医院，可以看到较早批次的药品在牵头医院的平均覆盖率达到了 39%，较晚批次的为 34%，两者差距为 5个百分点。总体来看，协作网牵头医院对最新罕见病谈判药品的配备水平较高。

不同批次样本药品在重点城市可获得性对比分析

从地域的研究范围进一步缩小到重点城市，如图 2.15 所示，进入年份早晚的药品的可及性差距依然在 10 个百分点左右，进入较早的药品重点城市的可获得率为70%，进入较晚的药品重点城市的可获得率是 59%。