Aro Biotheraputics是一家开创组织靶向遗传药物开发的临床阶段生物技术公司，该公司前不久宣布其ABX1100的1期试验完成首位患者入组，ABX1100是Aro治疗庞贝病的主要Centyrin-siRNA项目。ABX1100是一种创新分子，可降低庞贝病患者肌肉中糖原毒性水平的新方法。

Aro Biotheraputics首席医疗官Mittie Doyle博士说：“我们很高兴能将ABX1100推向临床。启动我们的1期研究是朝着改变庞贝病患者生活目标迈出的关键一步。”

1期试验已在加拿大启动，将在正常健康志愿者中开始安慰剂对照、双盲、单次递增剂量部分。该研究旨在评估安全性、耐受性、药代动力学以及各种药效学生物标志物，这些生物标志物将被评估以证明靶点参与。

Aro Biotheraputics总裁兼首席执行官Susan Dillon博士表示：“ABX1100的1期研究是一个极好的机会，可以证明我们Centyrin-siRNA平台的潜力，将siRNA靶向肝脏以外的组织。我为我们团队从ABX1100的发现到初步临床测试所完成的工作感到骄傲，我们的共同目标是为庞贝病患者带来一种具有无与伦比疗效、安全性和耐用性的新疗法。”

庞贝病是一种罕见遗传性溶酶体贮积症，其特征是糖原的毒性积聚，导致衰弱、进行性肌肉无力，最终可能导致丧失行走能力和独立呼吸能力。Aro之前在庞贝小鼠模型中的临床前数据，强调ABX1100通过肌肉特异性递送靶向糖原合成酶1（Gys1）的siRNA来降低肝外糖原水平的潜力，糖原合成酶1是负责肌肉糖原合成的主要酶。该公司预计将于2024年公布1期研究的数据。

| 关于ABX1100

ABX1100是庞贝病的一种全新潜在治疗方法，由结合CD71受体的Centyrin与特异性干扰Gys1 mRNA表达的小干扰RNA（siRNA）结合而成，从而降低肌肉组织中Gys1酶的水平和整体活性。ABX1100在GLP毒理学研究中显示出良好的安全性，肌肉中Gys1 mRNA的持久减少，支持每月或每季度给药的潜力。ABX1100已获得美国食品药品监督管理局颁发的孤儿药资格认定和儿科罕见病资格认定。

原文标题：

Aro Biotherapeutics Announces Start of First in Human Study with ABX1100, a Novel First in Class Centyrin-siRNA Conjugate in Development for Pompe Disease