2024 年 1 月 5 日，Neurogene 公司公布了雷特综合征项目的最新进展以及 2024 年的计划，主要包括如下几点：

1、 数据安全监测委员会（DSMB）审查了前两例患者的安全性数据后，建议继续进行试验，第三名患者预计在2024年第一季度初接受给药。

2、 英国药品和保健品监管局（MHRA）批准了 NGN-401 用于治疗雷特综合征儿童患者的临床试验申请，即 1/2 期临床试验的招募范围将从美国扩大到英国。

3、 2024 年上半年，Neurogene 公司计划扩大临床试验范围，包括（1）在低剂量组中纳入更多的患者，（2）将招募高剂量组的患者，以最大程度地发挥疗效潜力，同时保持良好的安全性，这还有待监管部门的批准。

4、 预计在 2024 年的第四季度中报告低剂量组的中期临床数据，包括首批用药患者的随访数据。