伴随罕见病从“鲜为人知”到“广为人知”，国家政策对罕见病患者的关注和重视也在不断加强。秉持着“一个不能少”的原则，罕见病药物的市场准入和医保准入步伐加快，诊疗体系也在临床专家和医院领导的共同努力下得到进一步完善，罕见病群体亦在患者组织和核心成员的带领下共同发声、协力对抗疾病。在这个岁末年初之际，罕见病信息网特别策划了“2023年终盘点”，立足罕见病患者的多种需求，全面统计罕见病领域医疗、医保和医药政策及消息，以期共同见证不平凡的2023！

以下是年终盘点第三篇—“药物篇（美国）”—据统计，2023年美国食品药品监督管理局（FDA）批准了55种创新药物，远超于2022年。值得注意的是这55款获批新药中单孤儿药就高达28个，占获批药物总数的51%。

注：CDER（FDA药物评价和研究中心）