概要

2024年1月11日，XOMA宣布，鉴于美国食品药品监督管理局（FDA）接受了Zevra针对尼曼匹克病C型（NP-C）的口服首创疗法Arimoclomol的新药申请（NDA），XOMA将向LadRx支付100万美元的里程碑付款。

图片来源：XOMA

关于尼曼匹克病C型（NP-C）

尼曼匹克病C型（NP-C）是一种极其罕见的进行性神经退行性溶酶体贮积症，其特征是身体无法在细胞内运输胆固醇和其他脂质，导致这些物质在各个组织区域积聚，包括脑组织。该疾病是由负责制造溶酶体蛋白的NPC1或NPC2基因突变引起的。儿童和成人都可能受到鼻咽癌的影响，并具有不同的临床表现。鼻咽癌患者由于身体和认知限制而失去独立性，主要神经功能障碍表现为言语、认知、吞咽、行走和精细运动技能。疾病进展是不可逆转的，可能在数月内致命，或需要数年时间才能诊断并加剧严重程度。

关于Arimoclomol

Arimoclomol是Zevra公司开发的首个口服原创产品候选药物，用于治疗NP-C。该药物已被FDA授予孤儿药资格、快速通道资格的罕见儿科疾病资格。同时也被欧洲药品管理局（EMA）授予NP-C治疗的孤儿药资格。

资讯

图片来源：123RF  

Zevra公司已在本月8日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已确认收到针对尼曼匹克病C型治疗的首创口服药物Arimoclomol的重新提交新药申请（NDA）文件。根据处方药用户费法案（PDUFA），FDA已将Arimoclomol的重新提交的NDA认定为Ⅱ类完整回应，自重新提交之日起有六个月的审查期。因此，FDA已设定2024年6月21日为PDUFA行动日期，目前打算将重新提交的意见提交至咨询委员会进行讨论。

“NP-C是一种极为罕见的进行性神经退行性遗传疾病，患者因身体和认知限制逐渐失去自理能力，主要神经损伤表现在语言、认知、吞咽、行走和精细运动技能上。Arimoclomol有可能成为第一个被批准用于减缓这种毁灭性疾病进展的疗法。我们与NPC社区共同支持Zevra在美国和欧盟为Arimoclomol获得市场批准的努力。”XOMA的首席投资官Brad Sitko表示。

2023年6月，XOMA宣布已向LadRx支付了500万美元的预付款以及未来基于事件的里程碑付款的份额，以获得Arimoclomol商业销售的中单数字版税，并有可能从Zevra获得最多5260万美元净额的潜在里程碑付款。

该交易还包括了对Aldoxorubicin商业销售的中单数字到中十几位数字的版税率，这取决于其适应症，另外还有来自ImmunityBio的高达3.43亿美元的开发和商业里程碑潜在付款。

新闻来源

1. FDA Acceptance of Zevra’s Arimoclomol NDA Filing for Niemann-Pick Disease Type C (NPC) Results in XOMA Making a $1 Million Milestone Payment to LadRx. Jan 11,2024. From https://www.globenewswire.com/news-release/2024/01/11/2808325/7281/en/FDA-Acceptance-of-Zevra-s-Arimoclomol-NDA-Filing-for-Niemann-Pick-Disease-Type-C-NPC-Results-in-XOMA-Making-a-1-Million-Milestone-Payment-to-LadRx.html