1月29日，亘喜生物（Gracell Bio）宣布美国FDA正式批准了FasTCAR-T GC012F疗法的又一项新药临床试验（IND）申请，准许该公司在美国启动GC012F早线治疗多发性骨髓瘤（ELMM）的1期临床试验。这是亘喜生物继已开展的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）临床试验后，在美国进一步拓展GC012F针对多发性骨髓瘤（MM）适应症的临床开发。公开资料显示，GC012F是一款BCMA和CD19双靶点自体CAR-T候选产品。

MM是一种由于骨髓中的浆细胞癌变而导致的恶性血液癌症。癌变的浆细胞在骨髓中迅速扩散，并影响正常血细胞的生成，导致血细胞指数下降、骨骼损坏和肾脏损伤。过去十几年，创新疗法的不断出现革新了MM的治疗方式。然而，很多患者在获得缓解之后疾病仍然会复发，并且对已有疗法产生耐药性，该领域仍然存在未被满足的临床需求。CAR-T产品的到来为MM瘤患者的治疗带来了新的希望。

B细胞成熟抗原（BCMA）是TNF受体超家族中的一员，主要表达在MM细胞系及MM患者的细胞中，且表达呈现出随着疾病的进展而增加的特点，因此成为了治疗MM的理想靶点。

GC012F正是一款基于亘喜生物专有的FasTCAR次日生产平台开发的BCMA和CD19双靶点自体CAR-T。此次是美国FDA授予GC012F的第三个IND批件。除该ELMM的临床试验外，该公司正在美国开展GC012F治疗RRMM的1b/2期IND临床试验，并将在今年启动GC012F治疗难治性系统性红斑狼疮（rSLE）的1/2期IND临床试验。此外，目前已有4项由研究者发起的临床试验（IIT）正在评估该疗法针对rSLE、RRMM、新确诊的多发性骨髓瘤（NDMM）以及B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的临床效果。

在2023年12月召开的第65届美国血液学会年会上，亘喜生物公布了一项GC012F治疗NDMM IIT的最新临床结果。数据显示：总体应答率（ORR）高达100%，微小残留病灶阴性严格完全缓解率（MRD-sCR）高达95.5%。