上海瑞吉康生物医药有限公司（简称“瑞吉康”） 首个自主研发的AAV基因治疗药物RJK002注射液的临床试验申请（IND）于近期获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理（受理号：CXSL2400117），适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，也称“渐冻症”）。

瑞吉康RJK系列药物可在生理层面实现聚集蛋白的“溶解”，恢复这类聚集蛋白的生理功能，从而实现对退行性疾病的治疗。RJK002是瑞吉康针对渐冻症的AAV基因治疗药物，其在临床前渐冻症模型动物实验中获得了显著的神经元保护和生存期延长的治疗效果。2023年10月，RJK002获美国FDA孤儿药资格认定（ODD）。中国IND获受理同时，瑞吉康也在积极准备RJK002美国IND申报。

此次IND申报是瑞吉康蛋白质相分离调节机制产业化的又一里程碑事件，它标志着我们在退行性疾病治疗领域的新突破，也为广大患者带来新的希望。