基因治疗神经元蜡样脂褐质沉积症最新进展发布
行业资讯
2023/11/14
REGENXBIO前不久公布RGX-181治疗晚期婴儿神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)疾病(Batten disease的一种形式)研究者发起的首次人体单个患者试验的初步中期数据。