两种溶酶体贮积症药物研究新进展发布!
行业资讯
2023/11/08
Azafaros前不久宣布,其2期RAINBOW研究招募到首位患者。该临床试验正在巴西和美国进行,将评估两个剂量AZ-3102在GM2神经节苷脂贮积症和尼曼-匹克病C型(NP-C)患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。