法布雷病国产基因新药获批临床
行业资讯
2024/02/04
ZS805是一种rAAV基因治疗1类新药,用于治疗法布雷病。在华西医院开展的IIT研究中,已有2名患者入组接受ZS805基因治疗,目前,接受治疗的患者整体状态良好,各项指标获得改善,患者体内的半乳糖苷酶活性已达到正常水平,初步验证了ZS805药物在人体的安全和有效性。