基因疗法新贵Passage融资1.155亿美元
行业资讯
2019/02/15
GM1是一种常染色体隐性遗传疾病，由溶酶体酶β-半乳糖苷酶（GLB1）的失活突变引起，这是GM1神经节苷脂和硫酸角质素降解所必需的。婴儿型GM1是该疾病的最常见和严重形式，通常具有4个月大的步态异常和6个月的发育退化。FTD指中老年患者缓慢出现人格改变、言语障碍及行为异常的痴呆综合征。这些症状与影响额叶和颞叶皮质的神经变性的特征模式有关。
