百奥源制药控股公司（Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd.）近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）已经批准公司覆盖其候选药物BHV-0223的孤儿药地位请求，BHV-0233是一种正在开发用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的口溶片。
ALS也被称为卢伽雷氏症，是一种影响大脑和脊髓神经细胞的进行性神经退行性运动神经元病。该病是运动神经元疾病的一种，以运动神经元逐渐变性退化和死亡为特征。
ALS在美国影响多达20000人，患者通常表现为无痛性肌无力、吞咽困难、肌肉萎缩，最终发展为瘫痪麻痹和死亡。1995年FDA批准利鲁唑以来，ALS药物疗法在过去20多年里尚未取得进一步的临床改进或进步。一些疗法目前正在进行临床试验。
BHV-0223是一种利鲁唑的舌下吸收和口溶片（ODT）配方。BHV-0223的新型配方旨在解决吞咽困难的ALS患者在服用固体口服形式利鲁唑时的相关不足。
由于BHV-0223被设计为通过口腔黏膜系统性吸收而非通过胃肠道系统吸收，公司相信它能够消除与利鲁唑相关的负面食物影响，绕过第一轮新陈代谢并以较低浓度提供药物有效剂量，同时允许存在吞咽困难的患者舌下吸收和不再需要每天两次3小时禁食。
百奥源首席市场官Robert Berman博士评论道：“ALS患者会发展出大范围的残障障碍，绝大多数会发展出严重的吞咽困难。最终，大部分随意控制的肌肉会受到影响，患者会失去力量和移动手臂、腿部及身体的能力。拥有舌下给药和口溶片形式的利鲁唑，我们相信BHV-0233可能为ALS患者提供重要的优势。”
百奥源公司首席执行官Vlad Coric博士补充道：“BHV-0233治疗ALS的孤儿药地位请求获得批准，推进了我们的全球发展战略和我们为存在高未满足需求的神经疾病患者提供疗法的一个主要目标。这种独特配方如果获得批准，将为罹患这种毁灭性疾病的患者提供另一种治疗选择。”
关于BHV-0223
BHV-0223是一种在康泰伦特公司全球独家协议下利用Zydis® ODT速溶技术的谷氨酸-调节剂新型配方。调节谷氨酸神经传递的制剂可能对多种涉及谷氨酸功能障碍的疾病具有疗法潜力，包括ALS、共济失调、阿尔茨海默病、雷特综合征、痴呆、肌张力障碍、耳鸣、焦虑症和重度抑郁症这样的情感障碍。
百奥源公司正在追求跨多个疗法适应症使用谷氨酸-调节剂。公司打算在美国联邦食品、药物和化妆品法案505 (b)(2) 条款下寻求监管批准BHV-0223用于治疗ALS。FDA在2015年8月准许了公司BHV-0223的试验性新药申请（IND），百奥源公司已经在人类中完成了这种候选药物的一项药代动力学研究，计划在2017年发起关键的生物等效性研究。
关于孤儿药地位
FDA通过其孤儿产品开发办公室（OOPD）授予药物和生物产品孤儿地位，所涉及产品的目的是为了安全有效的治疗、诊断、预防罕见病或在美国影响少于200000人的疾病。孤儿药地位为药物开发商提供了一些益处和激励措施，包括一段时间的孤儿产品排他性，意味着FDA在7年内可能不会批准治疗同样适应症的相同药物或生物产品的上市申请，有限的情况下除外。
关于百奥源公司
百奥源是一家具备后期临床开发特别专业知识的民营生物制药公司，拥有多个后期候选药物的组合。百奥源公司从耶鲁大学、康泰伦特公司、ALS Biopharma LLC公司、麻省总医院和两个全球制药公司获得知识产权许可。公司已经将多个候选药物推进到临床并计划在2017年初开始其领先候选药物的关键试验。
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校审/夏蓓
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