瑞士制药巨头诺华（Novartis）免疫管线近日在欧盟监管方面迎来重大喜讯。欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极建议，支持批准单抗药物Ilaris（canakimumab）3个新的适应症，用于治疗3种罕见和独特类型的周期性发热综合征（PFS）：肿瘤坏死因子受体相关的周期性综合征（TRAPS）、高免疫球蛋白D综合征（HIDS）/甲羟戊酸激酶缺乏症（MKD）、家族性地中海热（FMF）。

所有这3种疾病均属于名为周期性发热综合征（也被称为遗传性周期性发热[HPF]）的一组罕见自身炎症性疾病。其中最常见的是FMF，主要影响地中海血统的人。该病在这些人群中的发病率约1/250-1/1000，其中许多为儿童。

如果获批，Ilaris将成为欧洲首个也是唯一一个治疗这3种罕见疾病的药物。CHMP支持批准Ilaris，是基于关键性III期研究CLUSTER的数据。该研究显示，与安慰剂相比，Ilaris在TRAPS、HIDS/MKD、FMF患者中表现出快速（从第15天开始）和持续的疾病控制（至16周）。

在美国，Ilaris已于2016年9月底获得美国食品和药物管理局（FDA）批准治疗这3种周期性发热综合征；此前，FDA还授予了Ilaris突破性药物资格和优先审查资格。

周期性发热综合征（PFS）是一组罕见的自身免疫性疾病，通过免疫系统的非感染性激活导致严重反复性持续性发热和致病性炎症，往往导致残疾并可能伴有关节疼痛、肿胀、肌肉疼痛、皮疹及可致命的并发症。大多数患者在婴儿期或儿童期呈现症状，但也有一些患者在成年后症状才变得明显或可确诊。

目前，这类疾病的临床治疗方案包括口服消炎药，如糖皮质激素，用于管理疾病症状。而其他药物，如非甾体类抗炎药，也被用于减少症状，但这些药物并不能阻止或改变疾病的整个进程。

Ilaris是一种选择性、高亲和性、全人源化单克隆抗体，靶向抑制白细胞介素-1β（IL-1β），这是人体免疫系统防御的一个重要组成部分。IL-1β的过度产生在某些炎症性疾病中发挥着关键作用。Ilaris通过阻断IL-1β的作用并持续一段时间，从而抑制因过量产生造成的炎症。

之前，Ilaris已获美国和欧盟批准用于全身性幼年特发性关节炎(sJIA）；在欧洲，Ilaris也已获批用于成人斯蒂尔病(AOSD)和难治性急性痛风性关节炎的对症治疗。此外，Ilaris也已获全球70多个国家批准治疗另一种周期性发热综合征[冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）]。在欧盟，Ilaris也已获批以下亚型的CAPS：大威尔斯综合征（MWS）、新生儿多系统炎性疾病（NOMID）、慢性小儿神经皮肤关节综合征（CINCA）、家族性寒冷性自身炎症性综合征（FCAS）/家族性冷荨麻疹（FCU）。Ilaris获批的适应症可能因不同国家而有所不同。

原始出处：Novartis receives positive CHMP recommendation for Ilaris？ to treat rare diseases in adults and children called Periodic Fever Syndromes

本文来源 生物谷