近期，CymaBay Therapeutics公司，一家致力于研发包括罕见病在内的、有着大医疗需求缺口疾病疗法的临床阶段生物制药公司宣布：美国专利及商标局已颁发9486428号美国专利。这项专利有效期至少到2035年，专利内容为一种运用化学成分MBX-8025治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的疗法。
“获得MBX-8025疗法的专利保护，是我们推进MBX-8025疗法开发的重要一步。原发性胆汁性胆管炎是一种严重疾病，患者需要新疗法。”CymaBay公司董事长兼首席执行官Harold Van Wart说。
关于MBX-8025
MBX-8025是一种过氧化物酶体增殖物活化受体δ（PPARδ）的强效选择性激动剂。PPARδ是一种核受体，对于肝脏和肌肉中的脂质转运、储存和代谢非常重要。在一项针对混合性血脂异常患者进行的2期研究中，MBX-8025减少了低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）、甘油三酯和炎症生物标志物高敏感性C反应蛋白（CRP）。
MBX-8025还减少了胆汁淤积的两种关键标志物：碱性磷酸酶和γ-谷氨酰转移酶。在一项最近针对PBC患者完成的2期研究中，MBX-8025减少了胆汁淤积和炎症标志物，而且在减少LDL-C的同时没有造成皮肤瘙痒。CymaBay完成的又一项2期试点临床研究表明，MBX-8025在纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者中减少了LDL-C。美国食品与药物管理局（FDA）已经授予MBX-8025作为HoFH及弗雷德里克松I型和V型高脂蛋白血症疗法的孤儿药地位。
关于原发性胆汁性胆管炎（PBC）
原发性胆汁性胆管炎（PBC），之前被称为原发性胆汁淤积，是一种严重并潜在危及生命的肝脏自身免疫病，以胆汁流通受阻（胆汁淤积）和有毒胆汁酸积累为特征，伴随炎症和可能发展为肝纤维化、肝硬化和肝功能衰竭的肝内胆管损伤。PBC的其他临床症状包括疲劳和瘙痒，在一些患者中会非常严重。PBC多发于女性，40岁以上女性的发病率约为千分之一。
关于CymaBay公司
CymaBay Therapeutics公司（CBAY）是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发疗法以治疗存在大医疗需求缺口的代谢疾病，包括严重的罕见病。MBX-8025是一种口服的过氧化物酶体增殖激活受体。一项针对混合性血脂异常患者进行的2期研究证实了MBX-8025具有抗血脂作用。
CymaBay公司在PBC和HoFH患者中完成的2期研究确立MBX-8025对这两种适应症的概念验证。
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校审/曹文东、夏蓓
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