瑞士制药公司PIQURTherapeutics AG近日宣布其治疗原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）的先导药物POR309已获得美国食品与药物管理局（FDA）孤儿药认证。原发性中枢神经系统淋巴瘤在美国的发病率低于1/100000，每年美国、欧洲和日本已知新增病例数量总计约为7500例。这种病的治疗选择有限，现有疗法预后效果较差。

“……这是POR309临床效果进步的重要步骤，”PIQUR首席医疗官Ruggero Della Bitta博士说，“我们向满足迫切医疗需求，为罹患这种致命罕见病患者带来潜在疗法迈出了重要一步。”

FDA孤儿产品开发办公室负责管理孤儿药地位授权项目。项目旨在鼓励制药公司为各种罕见病治疗（在美患者数量低于20万）开发药物。经FDA认证的孤儿药可以为公司带来额外福利和相关扶持，比如临床研究设计和药物开发的辅助、合格临床试验费用的税收抵免、申请费用的免除以及监管产品获得批准后7年的市场独占期。

 关于原发性中枢神经系统淋巴瘤

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原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）是一种少见的高度恶性非霍奇金淋巴瘤，其在人免疫缺陷病毒感染人群中的发病率显著高于正常人群。可发生于任何年龄，但发病高峰在40～50岁。临床表现包括头痛、恶心、呕吐、视力障碍、肢体无力、癫痫、失语、眩晕、行走不稳等症状，主要治疗方法为放疗和化疗。

关于PQR309

PQR309是一种口服、大脑-渗透、PI3K/mTOR通路双重抑制剂。PI3K/mTOR通路在60-80%的人类癌症中被激活。与大部分竞争产品不同，PQR309能够跨越血脑屏障，增强其对大脑恶性疾病的治疗效果。临床前和1期研究中，PQR309表现出良好的安全性、耐受性和药物代谢动力学状态。

此外，PQR309在不同肿瘤模型和1、2期研究中同时表现出临床前活性和临床活性。

PQR309目前正在被用于针对晚期实体肿瘤（NCT02483858）、复发难治性淋巴瘤（NCT02249429）、复发难治性PCNSL（NCT02669511）和进行性多形恶性胶质瘤（NCT02850744）的5个1期和2期临床研究中。此外，PIQUR 公司正在与Eribulin公司联合，在1/2b期研究中调查PQR309针对转移性HER2-阴性和三阴性乳腺癌（NCT02723877）中的效果。

关于PIQUR Therapeutics公司

PIQUR Therapeutics是一家瑞士临床阶段制药公司，2011年8月分拆自巴塞尔大学，专注于以脂激酶（PI3K）和mTOR抑制为基础来发现和开发创新性抗癌药物。PIQUR的（产品）管道起源于肿瘤学最有前途的研究领域之一。PI3K和mTOR都是肿瘤学中经过临床验证的药物靶点。PIQUR拥有PQR309和相关类似物系列知识产权和开发及商业化的全球独家许可。

原文链接：

http://www.checkorphan.org/news/piqur-receives-orphan-drug-designation-from-fda-for-pqr309-in-pcnsl#

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校审/曹文东、夏蓓

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