Emmaus生命科学公司（Emmaus Life Sciences, Inc.）在不久前宣布：美国食品与药物管理局（FDA）已经接受其医药级L-谷氨酸（PGLG）口服制剂治疗镰刀型细胞贫血病（sickle cell disease）的新药审查申请（NDA）。
来自公司对3期镰刀型细胞贫血病试验的数据表明，治疗过程中镰状细胞危象和住院的发生频率降低，累计住院天数减少，危及生命的急性胸部综合征的发生率亦有下降。这项临床试验在美国31家经验丰富的镰刀型细胞贫血病治疗中心招募了230名成年和5岁大的小儿患者。这项临床试验没有引发严重不良反应。如果申请得到批准，就意味着镰刀型细胞贫血病小儿患者有了首个潜在疗法，近20年来成人患者的有了首个潜在新疗法。
公司正在等待FDA通知其优先审查请求是否通过。Emmaus公司的镰刀型细胞贫血病疗法获得了美国和欧洲的孤儿药地位，以及FDA的快速通道地位。Emmaus公司还计划向欧洲药物管理局（EMA）提交上市许可申请。
关于镰刀型细胞贫血病
镰刀型细胞贫血病是一种遗传性血液病，特征是生成一种形式改变、聚合为纤维状的血红蛋白，导致红细胞变得僵硬，形态由柔和圆形变为镰刀状。当僵硬、粘性和缺乏弹性的红细胞堵塞血管时，镰刀型细胞贫血病患者会遭受使人衰弱的镰状细胞危象发作折磨。
由于提供给组织的氧气不充足，镰状细胞危象会给患者带来剧痛，也就是组织缺血和炎症。这些问题可能导致器官损伤、中风、肺部并发症、皮肤溃疡、感染和各种各样的其他不良结果。镰刀型细胞贫血病是一种孤儿病，在美国影响大约100000人而在全世界有数百万患者，患者的治疗需求存在巨大缺口。
关于Emmaus生命科学公司
Emmaus Life Sciences
Emmaus生命科学公司从事于罕见病创新性疗法的发现、开发和商业化。公司关于镰刀型细胞贫血病的研究由董事长兼首席执行官Yutaka Niihara（医学博士，公共卫生硕士）在Harbor-UCLA医学中心的洛杉矶生物医学研究所发起。
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校审/曹文东、夏蓓
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