百健公司（Biogen）近日介绍了药物SPINRAZA™（nusinersen）研究的新数据。数据显示，与未用药的婴儿相比，SPINRAZA治疗的脊髓性肌萎缩（SMA）婴儿的死亡率有显著降低。相关数据在2017年1月11 日-13日于英国剑桥召开的英国儿科神经病学协会（BPNA）年会上进行了介绍。
2016年8月，百健声明，在ENDEAR，一项关键对照临床研究中，预定主要终点已经达成（由哈默史密斯婴儿神经系统检查（HINE）测量的运动里程碑响应者的比例）。中期分析后，百健提前结束了研究，以便所有参与者都可以在一个非盲扩展研究中接受SPINRAZA治疗。今天，百健首次发布来自研究结束（EOS）分析的对预先规定的主要终点（死亡或永久通风的时间）的介绍。在BPNA介绍的EOS结果包括来自患者最终研究随访的数据——最终随访将在宣布停止研究后进行，相关数据不是中期分析的一部分。
“虽然基于中期结果，ENDEAR提前停止，但研究依然证明，接受SPINRAZA治疗的婴儿中，生存率明显更高。这些数据进一步强调SPINRAZA可能对患者的改变，”百健临床开发高级医学主管Wildon Farwell说，“美国SMA患者已经于本周开始接受SPINRAZA治疗，这个现实让我们深受鼓舞，我们将继续与监管机构密切合作，尽可能快地把这种疗法带给全世界患者。”
SPINRAZA在ENDEAR EOS中达到预先规定的主要终点，证明死亡率著降低47%（p < 0.01）。在EOS分析中，与SPINRAZA治疗的婴儿相比，未经治疗的婴儿死亡比例更高，比例分别为39%和68%。
SPINRAZA展现出良好的安全性，报告中提到的不良反应包括呼吸事件和便秘等。
关于SPINRAZA™（nusinersen）
SPINRAZA正在进行全球开发以治疗脊髓性肌萎缩。
SPINRAZA是一种反义寡核苷酸（ASO），治疗由染色体5q突变导致SMN蛋白缺乏而引起的脊髓性肌萎缩。SPINRAZA改变SMN2前mRNA的拼接，从而增加全长SMN蛋白的生产。ASOs是短的合成核苷酸串，为选择性结合到靶点RNA并调节基因表达。通过这种技术，SPINRAZA有潜力增加SMA患者中全长SMN蛋白的数量。
通过鞘内注射给药，SPINRAZA将有效成分直接递送到围绕脊髓的脑脊液（CSF），脊髓是脊髓性肌萎缩患者由于SMN蛋白水平不足而发生运动神经元变性退化的部位。
在报告信息中，患者对SPINRAZA的不良反应最常见的是上呼吸道感染、下呼吸道感染和便秘。在使用SPINRAZA的患者中，严重不良反应如肺膨胀不全也很频繁。据观察，在一些反义寡核苷酸给药后，出现了包括包括急性的严重血小板减少症在内的凝血异常和血小板减少症状，此外还出现了包括致命的肾小球肾炎在内的肾毒性症状。
关于百健公司（Biogen）
百健通过尖端科学和医疗，在世界范围内为严重神经疾病、自身免疫和罕见病患者开发和传播创新性疗法。百健成立于1978年，是世界上历史最悠久的独立生物技术公司之一，全球患者从其领先行业的，针对多发性硬化和血友病的创新性疗法中获益。
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校审/夏蓓
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