4月11日（当地时间）， FDA（The U.S. Food and Drug Administration，简称FDA）宣布批准了药物INGREZZA（valbenazine）用于治疗成人迟发性运动障碍（tardive dyskinesia）。这是FDA批准的首个治疗成人迟发性运动障碍的药物。 

VMAT2是一种富集于人类大脑中的蛋白质，主要负责在突触前神经元中重新包装和运输单胺类物质（多巴胺、去甲肾上腺素、5-羟色胺和组胺）。Neurocrine开发的INGREZZA（valbenazine或NBI-98854）是一种新型、高选择性VMAT2抑制剂，调节多巴胺在神经交流过程中的释放，对VMAT1、其他受体、转运体和离子通道的亲和力较低，从而降低了其他的副作用。

INGREZZA的疗效体现于234名参与者的临床试验，相比安慰剂组，接受INGREZZA的患者在异常不自主运动等方面明显改善。

Neurocrine于2014年获得FDA授予的INGREZZA治疗迟发性运动障碍的突破性疗法认定，而在去年11月份左右，NeurocrineBiosciences公司就曾宣布FDA已经接受优先审查INGREZZA（valbenazine）治疗迟发性运动障碍的新药申请（NDA）。而当时的“目标行动日”便是2017年4月11日。

迟发性运动障碍（Tardive Dyskinesia）是一种中枢神经系统疾病，迟发性运动障碍以面部、躯干或肢端的不自主重复性运动为特征，包括吧唧嘴、撇嘴、吐舌、面部运动，或着眨眼、撅嘴和抿嘴，这些症状几乎是不可逆的，患者急需一种新型的药物，来改善他们的生活质量。

Neurocrine的首席执行官Kevin Gorman博士说：“过去的20年里，Neurocrine一直致力于开发疗法，关注于难治的疾病以及未得到充分服务的病患群体。我们将确保那些患有迟发性运动障碍的病人能获得INGREZZA。”

同时，FAD也公布了该药物可能引发的一些副作用，比如嗜睡和心律问题等。

参考：

FDA approves first drug to treat tardivedyskinesia

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm552418.htm

治疗迟发性运动障碍的新药申请被FDA接受作优先审查，中国罕见病

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