2016年，美国食品与药物管理局（U.S. Food and Drug Administration，简称FDA）收到568份关于孤儿药地位（资格认定）的新申请，目前仍有大约200份申请在审查之中。
这些数字反映了制药行业为罕见病开发孤儿药的兴趣，作为罕见病群体的捍卫者，新任FDA局长Scott Gottlieb博士正在努力确保这些药物能够以更有效和更及时的方式得到审查。
2017年6月29日(当地时间)，Gottlieb宣布了一项两部分的计划，将消除等待审查的积压请求，并加快回应的推进。
孤儿药地位意味着FDA已经确定该药物是为治疗罕见病而开发的，它可以提供各种各样的开发激励措施，包括对临床试验费用的税收抵免，处方药用户费用的减免，以及在药物获得批准后7年的市场独占权资格。
首先，在未来90天内，FDA将完成对目前积压的所有孤儿药地位申请的审查（申请超过120天）。
接下来，FDA计划制定一项策略，以确保所有新的孤儿药地位申请都能够在90天内得到回应。
Gottlieb在一份声明中说，“罕见病患者往往没有或仅有有限的治疗选择，而且治疗方案可能会相当昂贵，部分原因是为较小人群开发疗法的成本巨大。”Gottlieb博士补充说，“国会为我们提供了一些工具来激励为罕见病开发新疗法，我们打算充分利用这些资源，以确保美国人能够获得他们所需的安全和有效的药物，并确保开发这些创新的过程尽可能现代化而高效。”
1. 为了实现第一个目标，即在未来90天内解决孤儿药地位申请的积压问题，FDA已经实施了以下规程：
■ 创建一个由高级、经验丰富和熟练的“孤儿产品”开发办公室（OOPD）审查人员构成的积压处理特别小组（Backlog SWAT Team），只专注于审查孤儿药地位申请，从最早的申请开始。
■ 创建并实施一个新的流线型资格认定审查模板（Designation Review Template），以增加孤儿药地位审查的一致性、高效性和可预测性。
■ 最小化可自由决定的工作，以使审查小组能够专注于核心活动。例如，FDA将减少非资格认定和非拨款特定职责及任务。
■ OOPD将与FDA的医疗产品中心合作，完成一个CDER-CBER孤儿地位试点工程——CDER和CBER审查人员将对孤儿药地位申请的子集进行初步审查，OOPD进行二次评审。
■ OOPD将与儿科疗法办公室（OPT）合作，共同审查罕见儿科疾病（RPD）的孤儿药地位申请。在这些情况中，OPT将进行儿科审查，OOPD将进行罕见病审查。这项政策始于2017年5月15日。
■ OOPD于2017年5月18日开始将FOIA申请的二次审查移交给FOLA办公室。
■ 继续跟踪每周进度，根据需要进行调整，并向公众报告进展情况。
2. 为了实现第二个目标，即确保所有未来的孤儿药地位申请在90天内得到回应，FDA将采取以下步骤:
■ FDA将建立一个“FDA孤儿产品委员会”以解决与孤儿产品相关的科学和监管问题，从而确保一种监管这些产品的一致性方法。
■ FDA将努力建立和实施一种未来状态，包括以下变化。他们将在未来两个月内报告这些活动进展的完整时间线。
■ 组织重组以最大化专业知识并提高工作量效率。
■ 利用国际中心咨询过程，包括为组合产品而发展的医疗产品中心，来为一致和及时的孤儿咨询开发一种流线型过程。
■ 资格认定和独占权项目（孤儿药、RPD、人道主义使用设备（HUD））。
▵ 集中孤儿独占权审查和决定。
▵ 继续为资格认定审查加强信息技术基础设施，例如更为自动化的管理过程。
▵ 跨所有资格认定项目改进和实施流线型的“资格认定审查模板”，以提高这些活动的高效性、一致性和可预测性。
▵ 完成对赞助商基于网络培训的开发，以提高提交（申请）的质量。
■ 拨款项目：关于孤儿产品（OPD）拨款项目（临床试验+自然历史）和儿科设备联盟（PDC）拨款项目，FDA将：
▵ 通过增加桌面和虚拟工具的使用率，并通过实施一种新的基于风险的方法来对拨款接受者进行面对面的实地访问，从而修订拨款监控流程。
▵ 修改并使报告要求现代化，以便FDA能够继续提供与联邦资金适当监控相关的高保证，并有效地衡量项目成功。
▵ 继续加强IT基础设施以保持效率和更好的监控。
■ 减少OOPD办公室广泛的工作量。
▵ 将与EMA的“孤儿集群会议”从每月一次修改为每季度一次。
我们已经和EMA建立了良好的长期关系，能够减轻会议频率减少的影响，这将使我们能够在两次会议之间的月份里，召开必要的临时会议。
▵ 将FDA罕见病委员会会议从每月一次修改为每季度一次。
作为罕见病问题跨机构沟通合作的论坛，RDC成立于2012年。它由OOPD领导，包括CDER、CBER、CDRH、OHCA、OL和OOPD代表。季度会议将确保跨机构沟通的连续性，同时有助于减轻管理月度会议的工作量。更多联合审查和更紧密定期、持续合作的实施，应该能够减少对更大RDC会议的需求。
▵ 将外展活动和可自由决定的项目最小化，只保留那些被认为最有意义的项目。
■ OOPD将创建一个新的“跟踪仪表板”，以监控和促进其实现新的资格认定目标的努力。FDA将更规律地报告总体工作量和进展情况。
原文链接：
http://www.raredr.com/news/orphan-backlog
-------------------
原文翻译/曹文东
校审/夏蓓
本文由中国罕见病网编译，转载请注明出处。
