Neuren制药公司（Neuren Pharmaceuticals）以每股0.062美元的价格通过股票配售获得1150万澳元资金，启动一项雷特综合征（Rett syndrome）3期试验的关键活动。 Neuren公司专注于为脑损伤、神经发育和神经退行性疾病开发新的疗法。 该公司目前拥有一个临床阶段分子trofinetide，处于2期临床试验阶段。 Trofinetide正在开发静脉和口服配方，治疗一系列急性和慢性疾病。 最领先的项目是治疗雷特综合征,由rettsyndrome.org支持。 雷特综合征项目已经获得美国食品与药物管理局（FDA）授予的快速通道地位，并获得美国和欧盟的孤儿药地位。 Neuren公司的股票配售募集了1150万澳元，由英国基金Lanstead Capital提供1000万澳元，还有来自Rettsyndrome.org以及Neuren公司董事和管理人员的支持性投资。 Neuren公司计划在2017年第三季度与美国FDA的神经病学部门进行会晤，讨论trofinetide治疗特雷特综合征的后续开发，包括3期试验设计。 与FDA互动并行的是，Neuren公司现在可以启动以下关键的制造和非临床活动，这些活动需要在开始3期试验之前完成： 最优化商业供应药物物质的制造过程并得出结论； 对新上市前的液体药物配方进行稳定性测试和分析验证并得出结论； 在第二个物种中进行非临床毒性研究，这是更长时间用药的3期试验所需要的。 这些活动的现金流将在2017年下半年和2018年上半年实现。 原文链接： http://www.proactiveinvestors.com.au/companies/news/180013/neuren-pharmaceuticals-bags-a115m-to-progress-rett-syndrome-trials-180013.html ------------------- 原文翻译/曹文东 校审/夏蓓 本文由中国罕见病网编译，转载请注明出处。
