前不久，Sangamo疗法公司（ Sangamo Therapeutics, Inc.）宣布，美国食品与药物管理局（FDA）授予公司临床阶段体内基因组编辑候选产品SB-318和SB-913快速通道地位，分别用于治疗粘多糖贮积症I型（MPS I）和II型（MPS II）。FDA的快速通道地位旨在促进药物和生物制剂的开发并加快其审查，以治疗严重疾病，填补未满足的医疗需求。一旦药物获得快速通道地位，将鼓励（开发商）在整个开发和审查过程中与FDA进行早期和频繁沟通。频繁沟通旨在确保问题和事宜迅速得到解决，潜在导致药物更早获批并用于患者。

MPS I和MPS II是由编码α-L-艾杜糖醛酸酶（IDUA）和艾杜糖醛酸盐2-硫酸酯酶（IDS）的基因中的突变导致的。使用Sangamo公司的锌指核酸酶（ZFN）基因组编辑技术，SB-318（针对MPS I）和SB-913（针对MPS II）被设计为单次治疗策略，目的是为患者一生提供稳定、持续的IDUA或IDS酶产生。

SB-318和SB-913已经获得FDA授予的孤儿药和罕见儿科病地位。FDA已经批准了一项这些项目的试验性新药（IND）申请，分别在MPS I和MPS II成人患者中评估SB-318和SB-913的1/2期临床试验正在筛选患者进行招募。

Sangamo公司的体内基因组编辑方法

Sangamo公司的ZFN-介导体内基因组编辑方法利用了内源性白蛋白基因座位，一个高度表达和肝脏特异性的位点，可以用ZFNs编辑以接受和表达疗法基因。该方法被设计为使得患者的肝脏永久产生一种循环治疗水平的纠正蛋白质。这种以高度特异性、靶向性方式永久整合治疗基因的能力，使得Sangamo公司的体内基因组编辑方法明显不同于传统的AAV cDNA基因疗法。最终，这些项目的目标人群将包括儿科患者，使得这一群体中的患者能够在一生中产生稳定的治疗蛋白质是很重要的。

关于Sangamo疗法公司

（Sangamo Therapeutics）

Sangamo疗法公司专注于使用在基因组编辑、基因调节和细胞疗法方面业界领先的平台技术，将突破性科学转化为改变患者生活的基因组疗法。公司开放了A型和B型血友病以及MPS I和MPS II的1/2期临床试验。

Sangamo公司拥有与多家公司的独家全球合作和许可协议，其中与辉瑞的涉及A型血友病基因疗法项目，与Bioverativ公司的涉及血红蛋白病，包括β地中海贫血和镰刀型细胞贫血病，与夏尔国际有限公司（Shire International GmbH）的涉及为亨廷顿舞蹈症开发疗法。此外，它还与非医疗领域的公司建立了战略合作伙伴关系，包括西格玛奥德里奇公司和美国陶氏益农公司。

原文链接：

http://investor.sangamo.com/press-releases/detail/370/sangamo-receives-fast-track-designation-from-the-fda-for

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原文翻译/曹文东

校审/夏蓓

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