·继美国批准作为原发进展型MS的首个和唯一获批疗法后，OCREVUS的第二次获批。原发进展型MS的高度致残的MS形式。 · 澳大利亚是在南半球MS发病率最高的国家之一。 罗氏公司前不久宣布，OCREVUS®（ocrelizumab）已经获得澳大利亚治疗用品管理局（TGA）批准用于治疗复发形式的多发性硬化（RMS）和原发进展型多发性硬化（PPMS），标志着2017年3月获得美国FDA批准之后（点击查看），OCREVUS第二次获批治疗这两种适应证。OCREVUS的上市申请目前正在全球50多个国家接受审查，包括欧洲、拉丁美洲和中东。 “另一家拥有严格审查程序的监管机构批准OCREVUS以广泛标签作为一种新的治疗选择，用于治疗澳大利亚复发或原发进展型MS患者，这让我们感到高兴，”罗氏公司首席医疗官兼全球产品开发主管Sandra Horning说，“澳大利亚的批准意义重大，因为该国MS的发病率较高，超过23000人在青年时期受到影响，使得MS成为年轻成人非创伤性残疾的主要原因。此外，PPMS患者通常会经历更快和更严重的残疾，在OCREVUS之前没有任何获得批准的治疗方法。我们将继续与全世界的监管机构密切合作，尽可能快地将OCREVUS带给MS患者。” PPMS患者残疾积累的速度是RMS患者的两倍，意味着PPMS患者可能不得不更快地依赖于移动辅具或轮椅，无法工作，需要护理人员照顾。此外，一篇最近发表于《多发性硬化期刊》（Multiple Sclerosis Journal）的文章指出，严重残疾（扩展残疾状况评分量表>7）的MS患者的生活质量，以EQ-5D平均效用评分进行测量，是慢性病中最为严重的。虽然RMS（最常见的MS形式）拥有治疗方法，但澳大利亚PPMS患者之前没有获批的疾病-修饰疗法。OCREVUS是首个也是目前唯一获得美国和澳大利亚批准治疗这种类型MS的治疗方法。 关于针对复发形式MS的OPERAI和OPERA II研究 OPERA I和OPERA II是3期、随机、双盲、双哑、全球多中心研究，在1656位复发形式MS患者中评估OCREVUS（600毫克每6个月静脉输注）与干扰素beta-1a（44 微克每周3次皮下注射）比较的有效性和安全性。在这些研究中，复发MS（RMS）被定义为复发缓解型MS（RRMS）和继发进展型MS（SPMS）。在这些RMS研究中，OCREVUS组中经历严重不良事件和严重感染的患者比例与高剂量干扰素beta-1a组相似。 关于针对原发进展型MS的ORATORIO研究 ORATORIO是一项3期、随机、双盲、全球多中心研究，在732位原发进展型MS患者（PPMS）中评估OCREVUS（600毫克每6个月静脉输注，两次300毫克相隔两周输注）与安慰剂比较的有效性和安全性。这项ORATORIO研究的盲法治疗期持续直到所有患者接受至少120周的OCREVUS或安慰剂治疗，并在整个研究中达到确认残疾进展（CDP）事件的预先定义的数量。在这项PPMS研究中，OCREVUS组中经历不良事件和严重不良事件的患者比例与安慰剂组相似。 关于多发性硬化 多发性硬化（MS）是一种据估计影响全世界230万人的慢性疾病，目前无法治愈。当免疫系统异常攻击大脑、脊髓神经细胞和视神经周围的绝缘和支持性髓鞘，引发炎症和随之产生的损害时，MS就会发生。这种损害会导致广泛症状，包括肌肉无力、疲劳和视力障碍，最终可能导致残疾。 大部分MS患者在20岁到40岁之间出现最初症状，使得该病成为年轻成人非创伤性残疾的主要原因。复发缓解型MS（RRMS）是该病最常见的形式，其特征是在出现新的或恶化的体征或症状（复发）后，经历一段康复期。大约85%的MS患者最初被诊断为RRMS。大多数被诊断为RRMS的患者最终将过渡到继发进展型多发性硬化（SPMS），残疾随时间推移而稳步恶化。复发形式的MS（RMS）包括继续出现复发的RRMS患者和SPMS患者。原发进展型MS（PPMS）是一种使人衰弱的疾病，其标志是症状持续恶化，通常没有明显的复发或缓解期。大约15%的MS患者被诊断为原发进展型MS。 所有形式的MS患者都会经历疾病活动——神经系统炎症和大脑神经细胞永久丢失——即使是在临床症状不明显或者看起来没有恶化的情况下。治疗MS的一个重要目标是尽可能快地减少疾病活动，以延缓残疾发展速度。尽管有可用的疾病修饰疗法（DMTs），但一些RMS患者继续经历疾病活动和残疾发展。 关于OCREVUS（ocrelizumab） OCREVUS是一种抑人化的单克隆抗体，设计为以CD20-阳性B细胞为靶点。CD20-阳性B细胞是一种特殊类型的免疫细胞，被认为是髓磷脂（神经细胞绝缘和支持）和轴突（神经细胞）损害的关键促进者。这种神经细胞损害会导致MS患者残疾。基于临床前研究，OCREVUS与特定B细胞（而非干细胞或浆细胞）上表达的CD20表面蛋白相结合，因此免疫系统的重要功能可能得以保留。 OCREVUS每6个月静脉输注给药。初始剂量为两次300毫克相隔两周输注。后续剂量为单次600毫克输注。 关于罗氏公司的神经科学 神经科学是罗氏研究和开发的主要关注点。该公司的目标是开发基于神经系统生物学的治疗选择，以帮助改善慢性和潜在毁灭性疾病患者的生活。罗氏拥有十几种正在进行临床开发的研究性药物，涉及的疾病包括多发性硬化、阿尔茨海默病、脊髓性肌萎缩、帕金森病和自闭症等。 原文链接： http://www.roche.com/media/store/releases/med-cor-2017-07-17.htm ------------------ 原文翻译/曹文东 校审/夏蓓 本文由中国罕见病网编译，转载请注明出处。
