FDA授予皮下C1-INH7年市场独占权以预防HAE发作 全球生物疗法领导者杰特贝林（CSL Behring）前不久宣布，美国食品与药物管理局（FDA）授予公司HAEGARDA®（皮下注射型[人]C1酯酶抑制剂，C1-INH）7年的孤儿药独占权。 HAEGARDA是首个也是目前唯一预防遗传性血管性水肿（HAE）发作的皮下治疗选择，2017年6月22日获得FDA批准，用于常规预防以防止青少年和成人患者的HAE发作，市场独占权将持续到2024年6月22日。 “HAEGARDA代表着HAE医护的重要进步，与安慰剂相比，皮下给药能够使HAE发作次数减少95%（中值），”杰特贝林公司北美高级副总裁兼总经理Bill Campbell说，“杰特贝林致力于为包括HAE在内的罕见病提供创新产品，我们很高兴FDA认可我们的承诺，即帮助那些罹患这种衰弱和潜在致命性疾病的患者，积极地影响他们的生活。” HAEGARDA是一种血浆源性C1-INH浓缩物，每周两次皮下自行治疗。C1-INH皮下治疗会建立并维持稳定状态的功能性C1-INH活性水平，而且为患者提供了方便的使用方法（消除了对静脉通路的需要）。此外，相对于安慰剂，HAEGARDA使得急救药物的使用减少99%（中值）以上。 为了支持患者获得HAEGARDA，杰特贝林提供了一个全面的支持计划HAEGARDA ConnectSM，提供一系列资源和项目来帮助HAE和HAEGARDA教育及信息、财务援助项目、护理服务和报销支持。 关于遗传性血管性水肿（HAE） HAE是一种罕见而潜在危及生命的遗传病，发病率约为1/10000到1/50000。HAE是由血液中帮助控制炎症的蛋白质C1-INH缺乏或功能失调导致的。功能性C1-INH数量不足会导致身体组织中体液积聚，造成被称为血管性水肿的严重肿胀。 HAE发作会影响身体许多部分，并会扩散到多个部位，包括面部、腹部、喉部和四肢。HAE异常发作的患者会经历剧烈疼痛、腹泻、恶心和由肠壁肿胀引发的呕吐。累及面部或喉咙的HAE发作会导致气道闭合、窒息，如果不及时治疗则会致命。 关于HAEGARDA® （皮下注射型[人]C1酯酶抑制剂） HAEGARDA是一种自行治疗的血浆源性C1-酯酶抑制剂浓缩物，也是目前唯一获得美国批准用于青少年和成人患者HAE发作常规预防的皮下疗法。 HAEGARDA以HAE的根本原因为靶点，通过替代缺乏或功能失调的天然C1-INH，使功能性C1-INH的水平恢复到正常水平的40%以上，这与降低HAE发作风险相关联。HAEGARDA根据体重单独进行剂量滴定，以便每位患者都能达到功能性C1-INH水平。 关于HAEGARDA的适应证和重要安全信息 适应证 HAEGARDA®，皮下注射型（人）C1酯酶抑制剂，是一种血浆源性C1酯酶抑制剂（C1-INH）浓缩物，适用于常规预防以防止青少年和成人患者的HAE发作。HAEGARDA在重组后用于皮下使用。 重要安全信息 HAEGARDA禁用于存在危及生命的超敏反应病史的患者，包括对C1-INH制剂或其赋形剂过敏的患者。 可能发生对HAEGARDA的严重超敏反应。在这样的病例中，（应该）停药并进行适当的治疗。应该立即使用肾上腺素来治疗超敏反应。 在推荐的皮下剂量HAEGARDA治疗下，它与血栓形成事件（TEs）没有因果关系。不过，存在与C1-INH产品静脉治疗相关的TEs报告，通常是高剂量情况下。 临床试验中，在超过40%接受HAEGARDA治疗的参试者中观察到的不良反应是：注射部位反应、超敏反应、鼻咽炎和眩晕。 HAEGARDA源于人类血浆。不能完全消除传染性病原体的传播风险，包括病毒和理论上的克雅氏病（CJD）病原体及其变种（vCJD）。 关于杰特贝林（CSL Behring） 杰特贝林公司是全球生物疗法的领导者，其承诺是拯救生命。通过使用最新技术，专注于为患者的需求提供服务。我们开发并提供创新疗法，用于治疗凝血功能障碍、原发性免疫缺陷、遗传性血管性水肿、遗传性呼吸疾病和神经疾病。公司的产品还用于心脏手术、器官移植、烧伤治疗，以及预防新生儿溶血性疾病。 杰特贝林运营着世界最大的血浆收集网络CSL Plasma。母公司CSLLimited总部位于澳大利亚墨尔本，雇佣近20000名员工，为60多个国家的人民提供拯救生命的疗法。 原文链接： http://www.cslbehring.com/newsroom/fda-grants-orphan-exclusivity-to-HAEGARDA ------------------ 原文翻译/曹文东 校审/夏蓓 本文由中国罕见病网编译，转载请注明出处。
