▎药明康德/报道

今日，药明康德集团合作伙伴Amicus Therapeutics宣布，美国FDA宣布为其在研新药migalastat颁发了快速通道资格（Fast Track），旨在加速它的开发与审评流程。这也意味着Amicus的这款新药离患者又近了一步！

Migalastat是一款有望给罹患罕见法布里病的患者带来生活转机的新药。法布里病是一种进展性的遗传病，患者体内的一种酶会出现缺陷，导致溶酶体贮积的异常，从而带来一系列严重的症状——患者的组织内会积累一种特殊的脂类。随着它在中枢神经系统、心脏、肾脏等组织的累积，患者会出现中风、心脏病、乃至肾脏衰竭等问题。因此，法布里病的患者急需一款能够控制他们病情的新药。

▲Migalastat的作用机理（图片来源：《Nature Reviews | Nephrology》）

由Amicus带来的migalastat正是这样一款新药产品。它能将人体内缺陷的酶进行稳定，从而帮助清理在组织内积累的代谢底物，改善病情。在两项关键的3期临床试验中，migalastat都取得了很好的疗效——无论对于初治患者（FACETS试验）或从酶替代疗法中转换疗法的患者（ATTRACT试验），migalastat均能有效减少代谢底物，并稳定肾功能。基于这些出色的数据，这款新药目前已在欧盟、瑞士、以色列、澳大利亚、与加拿大等地获批。今日，美国FDA授予的快速通道资格，也是对这款新药的一项认可。

▲Amicus的总裁兼首席执行官John Crowley先生为女儿研发新药的故事是业界的一段佳话

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“法布里病是一种严重的疾病，快速通道资格则表明migalastat有潜力满足这一患者群体的需求，”Amicus的总裁兼首席执行官John Crowley先生说道：“Migalastat是一款口服的精准医疗药物，能为美国的法布里病患者带来重要的治疗新选择。他们已经有近15年没有迎来新疗法了。”

按计划，migalastat将于今年第四季度在美国申请上市。如果一切顺利，它将在不久后来到患者身边，改变他们的生活。我们祝贺Amicus的migalastat离患者更近一步，也祝愿它能在全球更多的国家与地区获批，为更多患者带来新的希望。

参考资料：

[1] U.S. FDA Grants Fast Track Designation for Amicus Therapeutics’ Migalastat for Treatment of Fabry Disease

[2] Amicus Therapeutics官方网站