CBIO（Catalyst Biosciences）宣布，FDA授予公司旗下治疗B型血友病的CB 2679d/ISU304药物孤儿药的称号。CB 2679d/ ISU304是重组人凝血因子IX变体皮下注射疗法。

CBIO的CEO Nassim Usman博士说：“CB 2679d/ISU304获FDA孤儿药称号将促进这一有前景的B型血友病疗法的发展。假如我们的CB 2679d/ISU304疗法最终能获批上市，对于生命力只能不断下降的血友病患者来说，无疑是一个巨大的好消息。”

2017年6月,CBIO宣布,欧盟委员会授予CB 2679d/ISU304孤儿药称号。CBIO及其合作者ISU Abxis正致力于评估该药物在治疗严重B型血友病患者的I/II期的临床试验。公司预计在今年年底获得过渡期的营收，并在明年年初完成完整的试验结果。

血友病是由于正常血液凝固所需要的一种蛋白质而导致的一种罕见但严重的出血障碍。血友病可分为A、B、C三型，其中B型血友病患者的凝血因子IX发生了突变。CB 2679d/ISU304获得FDA授予的孤儿药称号能够得到总共4年的、每年价值50万美元的补贴、税收抵免以及免除总额可达200万美元的FDA申请费，还有七年的药物独家销售权。

本文转载自生物谷原创

原文链接：Catalyst Biosciences Granted FDA Orphan Drug Designation for Subcutaneous Recombinant Human Factor IX Variant for Treatment of Hemophilia B