严重的哗众取宠和误报，导致对《孤儿药法案》及其为开发孤儿药所提供的指南与激励产生谬论和误解。美国罕见病和孤儿药大会（Rare Diseases and Orphan Drug Americas）上的一次小组会，帮助消除了目前的许多问题。
该小组会重点关注来自凯撒健康新闻（KaiserHealth News）和美国国家公共电台（NPR）的报道。凯撒健康新闻由凯撒基金会提供资金支持，后者主要由出于经济利益而尽可能降低医药价格的医疗保险公司凯撒医疗机构（Kaiser Permanente）资助。
NPR和凯萨健康新闻都获得了阿诺德基金会（Arnold Foundation）的资助，该基金会已经投入超过1亿美元用于攻击孤儿药定价。
美国罕见病和孤儿药大会的组织者们指出，他们曾邀请凯撒健康新闻参加小组会，但未收到任何邮件或电话回复。
小组会开始概述上述信息并着手同与会者和观众讨论。
医疗市场经济学公司（MedicalMarketing Economics）参与药品特别是孤儿产品的定价和报销，其合伙人Doug Paul 博士指出：“当你读其所写望其幕后，其政治动机便显而易见。”
凯撒健康新闻和NPR向国会提交了一份基于错误信息的报告，并成立了一个认为FDA有必要对孤儿药申请和《孤儿药法案》进行评析的委员会，这些事实证实了Paul博士的评论。
独占权等于垄断
首先讨论的问题之一是声称孤儿药为制药公司提供“垄断”的观点。该观点来自于《孤儿药法案》的部分规定——如果产品获得批准，公司将获得7年的市场独占权。
“7年市场独占权提供垄断的观点绝对是谬论，”Paul博士说，“只要读读FDA的指南就能明白。”
凯撒文章的作者们和一些为其文章提供引文的评论员们显然忽视或忽略了FDA提供的说明：
✦《孤儿药法案》的公共政策目的是，刺激为罕见病患者开发疗法过程中的创新，并促进疗效更优越药物的迅速利用。因此，孤儿药监管条例试图确保孤儿药独占权批准不会排除罕见病治疗方面的重大改进。
✦ 只有在药物开发方能够提出令人信服的假说情况下，即其药物“临床优于”之前获批的药物，孤儿药开发办公室才可能授予该药物孤儿药地位。临床优越性体现为在大部分目标人群中更好的疗效和安全性，或着在不寻常情况下对患者医护的重大贡献（MC-to-PC）。
✦ 进一步，如果某种药物已经获得孤儿药地位并获批上市治疗所指定的疾病，为了获得孤儿药独占权，其开发方必须证明该药物确实临床优于任何已经获批治疗相同疾病的同类药物。
✦ 对临床优越性的任何声明都要求面对面的直接试验
因此，FDA在确保独占权不提供垄断方面的立场是非常鲜明的。
继续讨论关于垄断的话题，Paul博士解释道：“你必须明白，就像所有制药产品一样，大部分公司都有专利性药物，而专利权的年限远比7年要长。”
“当其产品上市时，制药公司通常还拥有10-15年的专利保护，所以7年的独占权不是问题。”
皮肤科医生、帕洛阿尔托投资公司合伙人JohnDoux博士补充道：“7年独占权并不妨碍其它公司为同种罕见病开发更优越或者疗效相同但更安全的其他产品。”
Paul博士对Doux博士的解释发表评论并强调：“确实如此，戈谢病就是一个很好的例子。现有6种不同的产品已经获得孤儿药地位，因此提供了充足的竞争。”
“相似的情景同样存在于纯合子家族性高胆固醇血症。已有3种药物上市，并且都获得了孤儿药地位。”
“与体制博弈”
治疗纯合子家族性高胆固醇血症的产品为凯撒健康新闻的文章提供了另一个话题。作者们声称制药公司首先针对常见病开发一种药物，然后回过头为一种或多种罕见病开发相同的产品，以此来“与体制博弈”。
凯撒健康新闻和NPR提供的一个例子是用于治疗高胆固醇的Crestor，一年的治疗费用约为30000美元。Crestor的制造商随后进行临床测试，开发Crestor用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症。此前市场上已有两种治疗该病的产品，一年的治疗费用约为350000-400000美元。
Crestor获得批准后，其价格保持在30000美元左右，因此成为高价产品的替代选择。
当被问及公司为治疗常见病生产的同种产品能否被允许用于罕见病以获取孤儿药地位时，Paul博士解释道：“这是件好事”。
在补充Paul博士的评论时，市场研究和定价专家DanielTuden博士解释道：“一旦公司为大的适应证开发产品并定价后，只要产品没有改变，价格就不会改变。付款人深知其道。”他提到的付款人是指像凯撒医疗机构这样的医疗保险提供者。
因此，尽管两种现有药物的费用是Crestor的10倍，但Crestor的制造商仍锁定在目前的价格——平均一年的治疗费用约为30000美元。因此，凯撒健康新闻和NPR声称孤儿药价格是“天文数字”、公司因“垄断”而获益的误报不攻自破。
凯撒文章的作者们还指出：“此外，制造商可以一次又一次地将同种药物送回FDA，每次针对一种新的罕见病来测试该药物。”
“所以，如果人们担心孤儿药价格太高，那么他们绝对不应该抱怨公司首先追求为一种大的适应证开发药物，随后再添加一种孤儿适应证，因为这会确保其价格低于孤儿药平均价格，”Tuden博士解释道。
身兼两职的Doux博士解释说：“从投资者的角度来看，你必须意识到，每次产品被测试时，一次有效并不意味着它对下一个罕见病也有效，为罕见病开发药物是很困难的。患者数量非常少，导致临床试验招募困难，与此同时，缺乏专家、缺乏患者组织或仅有未成型的小组织，这些都使得孤儿药的开发难上加难。”
“从医生的角度来看，我想为我的患者提供治疗，而这就是《孤儿药法案》所促进的。如果这意味着之前无药可治的患者能够获得经过测试、有效和安全的产品，那就是患者的胜利。”
“这不是‘与体制博弈’，而是为急需治疗的患者们提供益处。”
“制药商可以漫天要价”
凯撒的作者们进一步声称：“独占权是一个强有力的定价工具。制药商可以通过规避竞争而对其药物漫天要价。
《孤儿药法案》赋予的市场独占权是制药公司创造的保护罩的重要组成部分……难以确切说明孤儿独占权如何或是否影响了修美乐（Humira）的价格，这种复杂的生物药物还得到多项专利的保护。
该药物长期以来一直是艾伯维公司最畅销的产品，最新的财务报告显示，占其总收入的63%。”
修美乐最初是为治疗关节炎生产的，针对牛皮癣和类风湿关节炎进行了特定测试并获得批准。其他大的适应证包括强直性脊柱炎、成人克罗恩病、斑块状银屑病和溃疡性结肠炎。
该药随后被开发用于治疗小儿克罗恩病和幼年特发性关节炎，这两种罕见病允许制药商追求孤儿地位。
“这是我见到的经久不衰的谬论——孤儿药地位就意味着高定价，这是完全错误的，”Tuden博士说，“以修美乐为例，它的价格已经由之前大的适应证确立了，随后的孤儿适应证并没有改变其价格。”
“更重要的是，孤儿药地位并不能决定一种产品的价格。产品的有效性、安全性、健康结果、价值、能够治疗的患者数量，试验、开发、生产和发售成本及其他因素，都会带来影响。”
“另外，定价的参照性经常被忽视，因为付款人将关注患者数量相似的疾病的现有治疗方法，并以他们愿意支付的现有价格为基础，”Paul博士解释道。
尽管对这一话题感兴趣，但由于时间限制，无法对凯撒健康新闻和 NPR的误报进行全面的分析和解决。但是，CheckOrphan将发表系列文章，进一步考察凯撒健康新闻、NPR和其他新闻机构由于缺乏对罕见病领域开发过程和如何决定定价的理解而持续传播的误报及谬论。
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原文链接：
http://www.checkorphan.org/news/orphan-drug-pricing-explained-fact-checking-npr-and-kaiser-health-news
翻译/北大翻译社/魏佳/朱雨桐/段骁睿/吴静依/陈同生/林萍萍
校审/曹文东/夏蓓
