治疗杜氏肌营养不良症的潜在注册试验有望在2018年第一季度启动。
洛杉矶，Capricor疗法公司（CapricorTherapeutics）近日宣布，美国食品与药物管理局（FDA）批准其进行一项CAP-1002新临床试验的新药临床研究（IND）申请。CAP-1002是一种治疗男孩和年轻男性后期杜氏肌营养不良症（DMD）的试验性药物。DMD是一种致命性遗传病，目前治疗选择有限。
这项随机、双盲、安慰剂对照临床试验将被称为“HOPE-2试验”,设计为在因DMD发展肌肉功能丧失而行走能力严重受损的男孩和年轻男性中评估CAP-1002静脉重复给药的安全性和有效性。主要有效性终点将是中等维度上肢性能（Performance ofthe Upper Limb）测试从基线到12个月的相对改变。HOPE-2试验预计将招募大约84名患者，并在美国10-12个地点进行。
Capricor公司相信，如果达到主要终点，HOPE-2试验将可以成为注册试验，意味着其结果可能支持提交生物制剂许可申请（BLA），以获得CAP-1002的上市批准。Capricor公司预计将在2018年第一季度启动HOPE-2试验。
Capricor公司计划根据FDA最近发布的更新指南为CAP-1002申请再生医学先进疗法（RMAT）资格认定。如果获得批准，RMAT地位预计将促进CAP-1002的潜在注册路径。
Craig M. McDonald博士将担任HOPE-2试验的国家首席研究员。McDonald博士是神经肌肉疾病（包括DMD）临床管理和为DMD临床试验开发新型结果测量的杰出思想领袖。
“FDA基于最初提交批准了这一IND申请，是我们在CAP-1002开发中迈出的重要一步，”总裁兼首席执行官Linda Marbán博士说，“虽然有许多治疗DMD的临床项目，但这是极少数关注非步行患者的项目之一。这些男孩和青年们想要保持他们的手臂和手部功能，根据之前的研究，我们认为CAP-1002也许能够做到这一点。”
Capricor公司之前报告，CAP-1002冠状动脉内单次治疗后，心脏结构和功能以及骨骼肌功能都得到显著持续改善。HOPE-2试验将测试CAP-1002作为静脉重复给药疗法的潜在益处。这种治疗的目标是以一种与随时间推移重复给药相匹配的程式提供长期益处。静脉输注是一种得到研究支持的常见给药模式，相关研究在一种DMD动物模型中表现出疗法益处。
HOP2试验由加州再生医学研究所部分资助。
关于杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症是一种导致肌肉退化的毁灭性遗传病。患者通常会在30岁之前因心力衰竭离世。该病影响所有种族、文化和国家的男性，发病率为1/3600，折磨着全世界大约20万男孩和年轻男性。该病治疗选择有限，目前无法治愈。
关于CAP-1002
CAP-1002由同种异体心脏球样源性细胞或CDCs组成。CDCs是一种含有心脏祖细胞的独特细胞群。CAP-1002已经被证明具有强大的免疫调节活性，并能刺激细胞再生。CDCs已经成为100余份同行评议科学出版物的主题，而且已经在几项临床试验中治疗了大约140名人类参试者。
关于Capricor疗法公司
Capricor疗法公司是一家专注于为罕见病治疗发现、开发和商业化一流生物疗法的临床阶段生物技术公司。Capricor的领先候选疗法CAP-1002是一种同种异体细胞疗法，目前正在进行治疗杜氏肌营养不良症的临床开发。Capricor还将自身建立为细胞外囊泡研究领域的领先公司之一，并正在探索CAP-2003——一种无细胞、基于外来体的候选疗法——以治疗各种疾病。
原文链接：http://irdirect.net/prviewer/release/id/2827783
翻译/曹文东
校审/夏蓓
