CHMP对Alkindi儿科使用的上市许可给予积极意见

欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）推荐授予Alkindi（氢化可的松，hydrocortisone）儿科使用上市许可（PUMA），用于在婴儿、儿童和青少年中治疗罕见激素失调——原发性肾上腺功能不全（primary adrenal insufficiency）。

原发性肾上腺功能不全是一种肾上腺（位于肾脏上方）不能产生足够类固醇激素皮质醇（也被称为应激激素，因为是应激压力下释放的）的疾病。症状包括体重减轻、肌肉无力、疲劳、低血压、低血糖、钠和钾平衡紊乱，有时皮肤变黑。肾上腺功能不全可能危及生命，通常需要终生治疗来替代缺失的皮质醇。

Alkindi是一种儿科特别配方的氢化可的松。氢化可的松是一种糖皮质激素，已经作为替代疗法常规用于治疗成人和儿童肾上腺功能不足超过50年。

目前，通常使用药剂师制备的氢化可的松（将成人配方的药片压碎）来治疗儿童患者。压碎的药片非常苦涩，父母难以给患儿服用，可能导致用药不足或用药过量的风险。Alkindi的配方是为了让患儿更准确地使用氢化可的松，更好地掩盖了苦涩味道，这对年幼的儿童特别有帮助。

PUMAs可以被授予那些已经获得批准，但不再受专利保护，并专门为儿童开发的药物。PUMA的先决条件是一项制定儿童药物开发的儿科调查计划（PIP），而且必须得到EMA儿科委员会（PDCO）的批准。作为一种为了刺激对现有产品进行儿童治疗研究的激励措施，被授予PUMA的药物将从10年的市场保护中获益。

CHMP在其2017年12月的会议上提出的意见是Alkindi用于患者进程中的中间步骤。CHMP的意见将提交至欧盟委员会，以做出全欧洲上市许可的决定。一旦获得上市许可，欧盟各成员国将在本国国家卫生系统的背景下考虑这种药物的潜在作用/使用情况，从而确定价格和报销问题。

原文链接：

http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/news_and_events/news/2017/12/news_detail_002872.jsp&mid=WC0b01ac058004d5c1

翻译/曹文东

校审/夏蓓