ArmaGen公司（ArmaGen, Inc.），一家专注于开发开创性疗法以治疗严重神经疾病的私营生物技术公司，近日报告：美国食品与药物管理局（FDA）已经授予AGT-181快速通道地位。

AGT-181是一种新型试验性酶替代疗法，用于治疗胡勒尔综合征（Hurlersyndrome，也被称为黏多糖贮积症I型或MPS I）患者的身体和认知症状。

来自一项正在进行的2期概念验证研究的初始结果，在2017年2月于加州圣迭戈召开的第13届年度WORLD研讨会上进行了介绍。

该数据提示，AGT-181可以改善MPS I患者的神经认知功能，证明ArmaGen公司的专有药物递送技术能够运送生物药品穿过血脑屏障。

该研究目前已经完成患者招募，最终结果将在2018年2月圣迭戈第14届年度WORLD研讨会上介绍。

“FDA授予的快速通道地位将允许我们以更高效的方式与他们互动，从而推进AGT-181进入关键临床试验和未来的注册登记，”ArmaGen公司首席执行官MathiasSchmidt博士说，“AGT-181有潜力为MPS I患者提供一种治疗选择，解决他们所面临的认知障碍负担。”

快速通道地位旨在加速那些满足迫切需求的药物的开发和监管审查。为了获得该地位，一种候选疗法必须表现出超越现有疗法的优势，比如功效更好，能够解决未满足的医疗需求，或者副作用更少。

黏多糖贮积症I型（MPS I）是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，患者由于缺乏或缺失艾杜糖醛酸酶（IDUA）而无法分解体内产生的复杂糖类。全世界约3000-4000名MPSI患者，其中最严重的胡勒尔综合征会影响儿童的大脑和脊髓，导致肢体活动和认知障碍，包括发育迟缓、进行性智力减退、肢体功能丧失、言语发育受损、气道阻塞、角膜和视网膜损害、腕管综合征和关节运动受限。轻微形式的MPS I包括胡勒尔-沙伊综合征（Hurler-Scheie syndrome）和沙伊氏综合征（Scheie syndrome）。胡勒尔-沙伊综合征可能面临轻度认知损害或注意力障碍，沙伊综合征虽然可能发展为严重病症，但患者通常发病较晚、症状更轻、发展更慢。

AGT-181是一种治疗MPSI患者身体和认知症状的新型试验性酶替代疗

法。ArmaGen公司重新设计艾杜糖苷酶（IDUA）与针对胰岛素受体的IgG抗体融合起来，开发出了AGT-181。利用ArmaGen公司专有的“特洛伊木马”技术，AGT-181通过人体的自然系统，运送蛋白质和其他大分子非侵入地穿过血脑屏障，在这里是结合到运送胰岛素穿过血脑屏障进入大脑的受体。

ArmaGen公司是一家私营生物技术公司，专注于为严重神经疾病开发突破性疗法。该公司正在开发一系列创新治疗方案，治疗溶酶体贮积症的神经症状，包括胡勒尔综合征（MPS I）、胡特尔综合征（MPSII）、异染性脑白质营养不良、Sanfilippo A和B综合征，以及其他存在严重中枢神经系统临床表现的疾病。ArmaGen公司的研发线基于几十年来设计疗法以跨越血脑屏障的科学领导（工作）和占主导地位的知识产权组合。该公司正在通过授权和合作协议、内部开发项目和其他合作机会来推进自己的产品线。

原文链接：

http://armagen.com/news/armagens-agt-181-granted-fast-track-designation-treatment-hurler-syndrome-mps/

翻译/北大翻译社/张静/刘东明/黄翠/李克远/杨俏寒/顾晴晴

校审/夏蓓/曹文东

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