近日药明康德集团合作伙伴Amicus Therapeutics传来喜讯——该公司宣布，美国FDA已接受了其口服法布雷病新药migalastat HCl（migalastat）的新药申请，并授予其优先审评资格。

如果一切顺利，这款新药有望在2018年8月13日或之前获批上市。值得一提的是，migalastat的上市申请由于数据不足，曾在2016年11月遭到拒绝。这一好消息，也是对Amicus永不言弃、努力推进新药研发的最好回报。

法布雷病是一种遗传性疾病，在美国最为常见。这种疾病的病因在于α-半乳糖苷酶的缺乏（往往由GLA基因突变导致），患者体内的代谢会出现问题，导致GL-3等特殊脂类在心脏、肾脏、中枢神经系统、以及皮肤等组织中积累，带来疼痛、肾脏衰竭、心脏病、以及中风等一系列问题。

由Amicus带来的migalastat则有望为患者带来希望。这款新药是一类“first-in-class”的分子伴侣疗法，能让带有特定突变的患者体内功能异常的α-半乳糖苷酶稳定下来，从而让这些酶恢复清除有害底物的能力。据估计，这款新药能帮助到全球35%-50%的法布里病患者。先前，它曾获得美国FDA颁发的孤儿药资格以及快速通道资格。

▲Migalastat的作用机理（图片来源：《Nature Reviews Nephrology》）

在两项关键的3期临床试验中，migalastat的疗效得到了确认。在名为FACETS和ATTRACT的临床试验里，研究人员分别招募了初治患者和与酶替代疗法切换进行治疗的患者，以评估migalastat的效果。基于migalastat在这两项试验中的优异数据，Amicus递交了新药上市申请。

▲Amicus的总裁兼首席执行官John Crowley博士（图片来源：Amicus官方网站）

“美国FDA接受Amicus（在美国）的首个新药申请，并授予优先审评资格，是为美国法布里病患者群体带来精准口服新药的重要一步，”Amicus的总裁兼首席执行官John F. Crowley博士说道：“在全球，我们的团队已经有了超过10年使用migalastat治疗患者的经验。我们与顶尖的法布里病专家和患者组织领袖一起，递交了一份详尽的新药申请，以强调我们临床数据的广度，以及我们使用migalastat治疗患者的经历。我们期待与美国FDA进一步合作，将这款新药带给有望从中受益的患者。”

我们祝贺Amicus的这款法布雷病新药离上市又近一步，也期待它能早日获批，为患者带来福音。

参考资料：

[1] U.S. FDA Files New Drug Application Under Priority Review for Migalastat for Treatment of Fabry Disease