一项3期临床试验显示，在帮助I型戈谢病（Gaucher disease type 1）患者保持病情稳定方面，一日两粒Cerdelga（eliglustat，依利格鲁司特）比一日一粒同样效力的Cerdelga略好。

该试验由该药制造商健赞公司（Genzyme）进行，只涉及病情已经稳定而且一日两次服用Cerdelga的患者。

报告标题为：“一日一次vs一日两次eliglustat治疗成人I型戈谢病患者：3期、随机、双盲EDGE试验”（Once- versustwice-daily dosing of eliglustat in adults with Gaucher disease type 1: ThePhase 3, randomized, double-blind EDGE trial），发表于《分子遗传与新陈代谢》（Molecular Genetics and Metabolism）。

Cerdelga是一种针对90%存在肝酶CYP2D6代谢困难的成人I型戈谢病患者的长期治疗方法，已在美国、欧盟和许多其他国家获批。

健赞公司表示，该口服药物抑制了葡萄糖基酰胺合成酶（glucosylceramidesynthase）的作用。这种酶产生的代谢产物葡萄糖基酰胺会在戈谢病患者的组织和器官中积聚到毒性水平。

3期EDGE试验（NCT01074944）在成人I型戈谢病患者中比较了一日一次与一日两次服用Cerdelga的有效性及安全性，也比较了剂量的药代动力学——人体如何吸收、分散、代谢和清除药物。

只有病情已经稳定并在6到18个月时间里一日两次服用Cerdelga的患者参与了该试验。研究者们将“稳定”定义为患者的血红蛋白、血小板以及脾、肝的大小达到稳定水平并且骨症状稳定。

研究者们将131位参与者随机分成两组。一组服用100或200毫克Cerdelga，一日一次；另一组服用50或100毫克，一日两次。

一年后，一日一次用药组中80.4%的患者病情稳定，相比之下一日两次用药组中83.1%的患者病情稳定。

两组百分比非常接近，研究者们得出结论：“这些结果确认，推荐存在CYP2D6代谢障碍的患者一日两次服药。”

研究者们表示，两种方案产生了相似的安全性。治疗最常见的不良事件为头晕、消化不良、恶心以及头痛。

研究者们表示，研究结果表明“一日两次服用eliglustat的患者总体临床稳定性略好，尤其是骨骼方面，并且这种给药方案耐受性更好，确认了药品标签中为大部分患者规定的给药方案。”

研究者们表示，该试验还评估了Cerdelga的长期安全性。患者在3.3年的平均治疗期内耐受性良好。

这与3期ENCORE试验（NCT00943111）结果一致。该试验在已经通过酶替代疗法（enzymereplacement therapy）达到稳定病情的患者中评估了Cerdelga治疗长达4年的安全性和有效性。

原文链接：

https://gaucherdiseasenews.com/2018/02/20/gaucher-trial-cerelga-twice-a-day-versus-once-a-day/

翻译/胡景鹏

校审/曹文东/夏蓓

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